你了解罕见病吗?一文带你了解罕见病有哪些治疗方式( 二 )

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基因治疗

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由单个或多个基因变化引起的疾病，使其在技术上对基于遗传或细胞的疗法具有吸引力，以纠正功能异常的基因。针对罕见疾病已经开发了一些创新的基因疗法，这些疗法在最高水平上涉及使用病毒载体递送包含要表达的缺失基因的DNA盒或反义或干扰RNA分子来沉默过表达的基因。在许多方面，病毒载体传递系统对这种方法的成功至关重要。选择的病毒是腺相关病毒(AAV) ，这是一种小型的人类细小病毒。它们是单链DNA病毒，可以在高滴度下传递到分裂和非分裂细胞中，并非常有效地融入宿主基因组。最重要的是，它们安全、无致病性，并可产生持续多年的效果。基因治疗试验在包括年龄相关性黄斑变性、胶质母细胞瘤、Leber先天性黑蒙和Duchenne肌营养不良症等疾病中，取得令人期待的结果。
展望

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罕见病研究进入了一个令人鼓舞的时代。包括大型制药公司在内的多家公司现在都参与了药物的研发，他们的注意力比以往任何时候都多的集中在罕见病领域。投资水平的增加虽然不能保证就有成功的药物产品，但它肯定会增加未来罕见病创新治疗的机会。
参考来源:
DavidC.PrydeandStephenC.Groft,Chapter1:Definitions,HistoryandRegulatoryFrameworkforRareDiseasesandOrphanDrugs,inOrphanDrugsandRareDiseases,2014,pp.3-31
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来源：罕见病组织发展网

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