中国|阿尔茨海默病日：六成患者出症状才就诊，专家建议应尽早治疗( 二 ) 阿尔茨海默病|药物|老年|孙永

孙永安对澎湃新闻表示，前两年这两种药物加起来大概一个月费用1700-1800元。但是现在这两类药都有国产仿制药，并且通过一致性评价，同时也进入医院了。 “现在两个药加起来大概一个月几十块钱，所以现在患者每个月在药物治疗负担上已经小了很多。 ”孙永安。
而常见药物主要是对症治疗，仅能在短期内改善患者的症状，但无法延缓以及阻止阿尔茨海默病的发展，随着治疗周期的延长，患者的认知功能仍逐步下降。能够彻底改变阿尔茨海默病治疗药物一直是公众期盼的。
缺乏有效的治疗手段一直是阿尔茨海默病领域的行业难题，这也在一定程度上影响了患者的治疗信心。《2019阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》显示， 91.52%的家庭期待有更多治疗阿尔茨海默病更有效的药物。
争议中获批，新药带来希望
【中国|阿尔茨海默病日：六成患者出症状才就诊，专家建议应尽早治疗】针对阿尔兹海默病药物研发，业内常提及的一个数字是99%的失败率。
2019年11月，甘露特钠胶囊（GV-971）在我国有条件获批上市，用于轻度至中度阿尔茨海默症（俗称老年痴呆症），是我国第一款治疗阿尔茨海默症的原创新药，该药是一款脑肠轴调节剂，通过重塑肠道菌群进而减少毒性产物对脑组织的损害、减轻免疫炎症、抑制β-淀粉样蛋白的聚集等作用发挥治疗作用。
今年6月美国FDA官网发布声明称，批准制药公司渤健开发的aducanumab（阿杜那单抗）用于治疗早期阿尔茨海默病，这是首个针对阿尔茨海默病潜在病理生理机制，即大脑中存在的β-淀粉样蛋白斑块的治疗药物。
这两则针对阿尔茨海默病新药上市消息，在国内外都引发震动。但一片欢呼之外，针对两个药物的获批都有巨大的争议。
有学者指出甘露特钠胶囊临床试验时间太短、研究指标和采用的ADAS-cog量表能否判定疗效等质疑。而针对阿杜那单抗的质疑首先是来自临床研究本身，该药的研发企业在2019年前后公布的针对该药的两个临床研究结果相互矛盾，企业先宣布暂停两项III期研究认为研究结果效果不佳， 7个月后又认为研究能够证实阿杜那单抗的有效性。
这两个药为什么争议那么大？在曹云鹏看来，大家非常激动能出现这样的新药，争议因为两个药都是疾病修饰性治疗，不再是对症治疗。
曹云鹏对澎湃新闻表示，疾病修饰性的治疗就是疾病的根本治疗，对病人阿尔茨海默病发病的病因进行治疗，这是将来的希望也是大家的期盼，但对疾病的根本性的治疗，需要时间来验证。
“不管如何争议，有新药获批是好事情，因为能有勇气有魄力投入这个研发的人就很了不起。 ”孙永安认为，这几十年可能有好几百种针对阿尔茨海默病药品研发全失败了。
“新事物新东西出来之前都有争议，有争议至少还有希望。 ”孙永安对澎湃新闻表示，这一两年应该会有更新的临床研究数据出来，如果新数据显示新药的效果更好，那就没有争议了。
2020年11月，甘露特钠胶囊已经正式启动国际多中心3期临床试验，该试验方案主导设计者兼首席科学家杰弗里·卡明斯是美国克利夫兰医学中心教授，他在2020年的第13届阿尔茨海默病临床试验大会上介绍，这一国际3期临床试验将涉及14个国家、2046名轻度至中度阿尔茨海默病患者，来自中国的患者占40％，来自北美和欧洲的患者数量各占30% 。相较于此前在中国开展的3期临床试验，此次国际临床试验设计将双盲试验周期从9个月延长到了12个月，有助于进一步验证甘露特钠胶囊对于患者认知功能改善的药效持续性。