男婴患罕见基因病，救命药一支价值70万！父亲绝望：穷人难活命

【男婴患罕见基因病，救命药一支价值70万！父亲绝望：穷人难活命】一支救命药卖到70万元，不买就是死，买了就是倾家荡产，你买不买？
湖南曾有一个不幸的家庭，父母把患有SMA（脊髓性肌萎缩症）的孩子带到医院，当听到医生口中说出这个“噩耗”和这一进口药物的价格时，父亲武先生瞬间崩溃了：我要不吃不喝工作12年左右才买得起，我的孩子却一直躺在ICU里等着我救他，太绝望了。

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患病男婴
一滴进口药剂比真金白银还要贵，更引人关注的是，这支小小的5ml特效药在国内卖到70万的药，在澳大利亚居然只要41美元，及200元人民币左右，在日本更是被纳入医保，以相当低廉的价格供应给病人。一时间，对“药物暴利”的质疑声掀翻了屋顶，但事实真的是如此吗？
罕见的病、昂贵的药
那个可怜的男婴患上的是一种叫脊髓型肌萎缩症（SMA）的罕见基因遗传病，发病率很低，大概相当于6千到1万的人数中才会有一个患儿。但这种病的基因却有很高的隐性携带率，比重大约是2% ，相当于50人中就有一个。当两个同时携带有致病基因的人生育孩子，他们的后代就有1/4的概率患上这种疾病。

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患病的新生儿会出现进行性肌肉萎缩、四肢无力、呼吸吞咽困难的症状，如果不进行治疗，大多数都活不过两岁。还有一个数据：患儿的平均寿命只有18个月，相当于一岁半，也就是说，大多数父母都选择了不治疗，只好眼睁睁看着孩子痛苦死去。

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拍摄于脊髓型肌萎缩症患者家庭
而不治疗的原因首当其冲的就是——药物太贵，家里负担不起。这种治疗的特效药名叫“诺西那生钠” ，注射了之后，患儿的运动能力可以得到一定恢复，至少可以不用依赖着呼吸机生活了，通过持续的注射，有望几乎完全痊愈，回到正常人类的生活中。但这种药在国内是69.7万每支，而且持续注射的费用也全由患者方承担。

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一针70万，每年4针就是280万，持续注射几年很容易就上千万，能给孩子打得起药剂的家庭非富即贵，普通家庭基本只能等死。
药价让绝大多数人用不起，为何还要制药？
药物是刚需，有疾病就会有研发，这属于人类同胞间的自救。
药价这个问题对于药物研发方和患者方，其实都很无奈。世界上每出现一个罕见的新病症，就会有患者等着要用新药，而新药需要投入很多技术资金和精力去研制，而且研制成功率很低，等到研制出来之后，医药研发公司需要回收成本，所以会给药物定价。

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假如患病的人很多，分摊到每一个人头顶的药钱就会少；但如果是这种万里挑一的病症，每个人分摊的药物价格自然也就水涨船高。
如果药物研发企业回收不了成本，长久以来入不敷出，他们将失去研发的能力，相当于给更多的潜在患者宣判了死刑；而对于患者来说，问题则更直观：买不起药，就是死。
一边是医疗系统的生命线，一边是患者的生命，要同时顾及到双方简直难上加难。
便宜的国外药是真的吗？
前几年一部叫《我不是药神》的电影让印度仿制药闯入了大家的视野，对于穷人来说，药效和正版药相差无几，价格却便宜好几倍的仿制药一时间成为了他们的“神” 。