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中药申请上市要回答一个相同问题，怎么用数据证明药效？药监部门正在酝酿如何用真实世界证据评价中药
图/Unsplash
中药上市将靠真实世界证据，可怎么评价药效？
明确真实世界证据评价中药疗效，药监部门正在酝酿新政
文｜信娜
编辑｜王小
一纸有关“真实世界证据支持药物研发”的文件，曾在打开中药上市新入口上，被给予厚望。
不过，《财经·大健康》了解到，一年多里，并没有中药利用真实世界证据注册上市，企业也提不起兴趣。
真实世界，是指实际诊疗过程。与被称为“金标准”的临床试验不同，其研究所用到的数据均来自于实际看病过程，与临床用药非常接近。
“有了真实世界证据是一件好事儿，但对这些证据的评价体系到底是什么，我们仍然一头雾水” 。一位中药头部企业研发负责人说。
【数据|中药疗效难明确？真实世界证据或将打破中药上市困局】《财经·大健康》从一位药监系统知情人士了解到，在如何继续推动中药新药审批方面，药监部门正在酝酿新政，就聚焦在如何用真实世界证据评价中药。 “到底要观察什么指标，从哪个角度观察，现在正在解决这个问题” 。
这一政策一旦出台，基本会明确，中药在提交注册审批时，可以基于真实世界证据。
对真实世界证据，药监和企业想法不一样
在有关“真实世界证据支持药物研发”政策出台之前，上述药企研发负责人就曾想过利用院内制剂在医院积累临床使用数据，根据数据情况，再决定是否申报新药。
“现在国家认可真实世界数据，这使得这种想法增加了落地可能。 ”上述药企研发负责人说。
国家认可的标志是， 2020年1月，国家药监局发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，其中，针对名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用经验总结，以及临床研发，提出了采用真实世界研究与随机临床试验相结合的研发策略。
上述药监系统人士提到，在上述指导原则起草过程中，特意花了一页半纸，来谈真实世界证据如何运用到中药注册审批及上市后评价方面。
这也被业内认为是，解决中药上市瓶颈的一把钥匙。
政策参与专家之一，华中科技大学公共卫生学院教授尹平曾说，希望借助已成为国际共识的真实世界证据，打开院内制剂上市的新路径，也是解决中药上市难的切口。
不过，一年多后，并没有实质进展。
上述药监系统人士所了解的是，药企负责人经常聚在一起讨论， “他们和我们的想法不一样，未来还需要多沟通。最关键的问题是，中药企业研发动力不足，也不愿意投钱” 。
真实世界研究中会掺杂很多人为干扰因素，比如需要多少案例，如何记录分析，怎样评估等，都需要一一规范。
上述药企研发负责人认为，真实世界证据被认可，对企业来讲，是一件举双手支持的事儿。但不解决评价体系，仍然解决不了根本问题。 “真实世界证据只是提供了一个技术手段，但这些证据如何能够评价药物有效，仍悬而未决” 。
这也是在中药审批方面，大部分中药企业仍然对真实世界研究持观望态度的原因。在上述药企研发负责人看来，真实世界证据虽然相比做化药的三期临床试验，费用会少一点， “但做临床终究要花钱” 。
无论什么药，都要用数据证明药物有效
如何用现代手段评价中药的有效性，这是几年内一直困扰监管机构的难题。