2021年7 月 23 日|成都市妇儿中心医院参研的首个临床试验药品获批上市 2021年7月23日

2021年7月23日，国家药品监督管理局（NMPA）发布公示，由北京神州细胞生物技术集团股份公司控股的神州细胞工程有限公司「注射用重组人凝血因子Ⅷ」（产品代号：SCT800）获批上市，这也是首个被批准上市的国产重组人凝血因子Ⅷ ，适应症为成人与儿童的甲型血友病出血的控制和预防。

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【2021年7 月 23 日|成都市妇儿中心医院参研的首个临床试验药品获批上市】据了解，该药在全国同步开展了多中心临床研究，成都市妇女儿童中心医院（以下简称“市妇儿中心医院”）作为全国唯一一家参与该临床研究的儿童医院，以及四川省唯一参与进该项目的临床试验机构，完成了其中重要的儿童临床研究部分。
01
首个参与临床试验的药物上市
儿科患者受益
据悉，甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引发的凝血功能障碍，患者终身面临极高的出血风险以及长期反复出血炎症导致的关节畸形和残疾风险。甲型血友病现阶段主要依赖输入凝血因子Ⅷ进行治疗，目前国内已上市的凝血因子Ⅷ多以进口为主，价格高昂且选择较少，国产用药缺乏。
此次神州细胞工程在全国开展多中心临床研究，研发难度极大，尤其儿童试验群体更为难得。参与此项目的市妇儿中心医院作为四川省内亚专业分类齐备的妇女儿童专科医院，又是全国儿童血友病诊治中心之一，是省内唯一一家参与进临床试验的医院单位。
这也是2018年7月获得国家药物临床试验机构资格（GCP）认定后，市妇儿中心医院参研的首个Ⅲ期药物临床试验药品获批上市。
当前，市妇儿中心医院已组织和完成1至4期的药物临床试验及器械体外诊断试剂临床试验100多个项目，「注射用重组人凝血因子Ⅷ」是首个被批准上市的药物，在此之前已有2个器械和2个体外诊断试剂上市。
02
已参与100多个临床试验项目
据市妇儿中心医院GCP机构办公室主任、血液肿瘤科徐鸣主任医师介绍， 2019年1月，自己在参加神州细胞工程重组人凝血因子Ⅷ临床试验（儿童组）研究者会时了解到，该项目正在全国选点寻找合作方，尤其在儿童受试者这一块存在一定难度。

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本文专家：
徐鸣主任医师
成都市妇女儿童中心医院儿童血液肿瘤科
成都市妇女儿童中心医院GCP机构副主任机构办公室主任
中华医学会四川省儿科血液专委会委员
四川省医学会药物及器械临床评价与研究专业委员会委员
成都市医学会血液专委会委员
四川省医师协会药物临床试验研究者分会委员
市妇儿中心医院是全国血友病诊治中心之一，儿童血液肿瘤科承担了儿童血友病患者的初筛、确诊、会诊、疑难重症病例治疗等工作，积累了大量的数据和经验；且儿童血液肿瘤科也早在2018年7月取得国家药物临床试验机构专科资格认定，有成熟的科研团队，且GCP机构持续发展态势良好，具备开展此项目的优势和条件。
在通过调研、现场考察等系列评估后， 2019年5月17日，神州细胞工程有限公司关于注射用重组人凝血因子Ⅷ（SCT800）在既往接受过因子Ⅷ治疗的重型甲型血友病患者（≥12岁）中预防治疗的有效性、安全性和药代动力学研究临床试验正式在医院启动。

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·2019年5月医院首个儿科Ⅲ期药物临床试验启动会合影留念