1400万元的天价药，已导致两儿童死亡( 二 )

Zolgensma于2021年10月21日正式获得中国药监局临床申请受理。这令两家同行企业颇有忌惮。

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2021年12月，诺西那生钠参与医保谈判，从70万一针降至3.3万元，不能不说有阻击诺华和罗氏的意味；罗氏的利司扑兰今年也在山东等地主动申请降价，积极布局进入医保。
如今出现的致死事件，可能会影响到Zolgensma的批准进程。
客观的说， Zolgensma所用的腺病毒载体（AAV）基因疗法本身就存在争议。这款药上市后不久，原研方AveXis公司就向FDA披露过，该基因疗法存在部分数据操控问题。
同行企业的AAV基因疗法也不安生。 2021年9月，安斯泰来宣布暂停其AAV基因药物AT132治疗X连锁肌管性肌病（XLMTM）的临床试验，因为该药造成了四名患者的死亡，这四名患者均出现了肝脏问题。
同样在去年，美国基因疗法公司AdverumBiotechnologiesInc.暂停了其AAV基因治疗药物ADVM-022用于治疗糖尿病性视网膜病变黄斑水肿的临床试验，原因为患者对该疗法出现了严重不良反应。
精准治疗是现代医学的发展方向，尤其是面向罕见病的研发，更是许多企业的偏爱。但所有新鲜领域都需要试错与探索，当失败、死亡等药物发展过程中难免的情况出现后，市场该如何看待探索和失利，这事关罕见病新药研发的未来。

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撰稿｜烟酰胺
编辑｜江芸贾亭
运营|廿十三
插图|视觉中国
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