Zolgensma于2021年10月21日正式获得中国药监局临床申请受理 。 这令两家同行企业颇有忌惮 。

文章图片
2021年12月 ， 诺西那生钠参与医保谈判 ， 从70万一针降至3.3万元 ， 不能不说有阻击诺华和罗氏的意味；罗氏的利司扑兰今年也在山东等地主动申请降价 ， 积极布局进入医保 。
如今出现的致死事件 ， 可能会影响到Zolgensma的批准进程 。
客观的说 ， Zolgensma所用的腺病毒载体（AAV）基因疗法本身就存在争议 。 这款药上市后不久 ， 原研方AveXis公司就向FDA披露过 ， 该基因疗法存在部分数据操控问题 。
同行企业的AAV基因疗法也不安生 。 2021年9月 ， 安斯泰来宣布暂停其AAV基因药物AT132治疗X连锁肌管性肌病（XLMTM）的临床试验 ， 因为该药造成了四名患者的死亡 ， 这四名患者均出现了肝脏问题 。
同样在去年 ， 美国基因疗法公司AdverumBiotechnologiesInc.暂停了其AAV基因治疗药物ADVM-022用于治疗糖尿病性视网膜病变黄斑水肿的临床试验 ， 原因为患者对该疗法出现了严重不良反应 。
精准治疗是现代医学的发展方向 ， 尤其是面向罕见病的研发 ， 更是许多企业的偏爱 。 但所有新鲜领域都需要试错与探索 ， 当失败、死亡等药物发展过程中难免的情况出现后 ， 市场该如何看待探索和失利 ， 这事关罕见病新药研发的未来 。

文章图片
撰稿｜烟酰胺
编辑｜江芸贾亭
运营|廿十三
插图|视觉中国
#AAV基因疗法##全世界最贵的药#

• 结直肠癌|什么才是视力最大的杀手？
• 为什么你拉的屎比别人臭？
• 胃病都是“养好”的，怎样正确养胃，这篇文章讲明白了
• “寻味金陵·品V经典”第二站南京金奥费尔蒙酒店粤菜和本地食材、美酒的融合“碰撞”
• 衰老慢的女人，都会具备这5个特征
• 天山支路美食巷里的“王元面馆”，藏有多种地道的老上海味道
• 心理分析：对某些人和事物唯恐避之而不及的极度厌恶
• bmi|体重与寿命的关系被发现！这样体重的老人或更长寿，你达标了吗？
• 内有福利｜如何消灭肝脏里多余的脂肪？告诉你答案！
• 经常熬夜加班的注意了！最新研究显示：过量饮用咖啡将导致痴呆