1400万元的天价药，已导致两儿童死亡

8月11日，诺华公司发布消息称：其用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗药物Zolgensma致两名儿童死亡，死亡原因为急性肝功能衰竭。这是这款“神药”首次出现这种事故。
Zolgensma被誉为“全世界最贵的药” ，人均治疗费用近210万美元，折合人民币1400万元。 2019年5月在美国上市后，因为主打治疗SMA“一针见效” ，所以诺华一直认为高定价有合理性。
目前， Zolgensma已在中国开展临床试验，并未上市。上述两起致死事件分别发生在俄罗斯和哈萨克斯塔，两国也并未允许Zolgensma上市。
诺华公司对健识局表示：“两病例均是在当地卫生部门允许的方式下进行使用的。其中，中亚的病人是通过哈萨克斯坦的一个早期可及性计划接受治疗。 ”
针对Zolgensma在中国的进展，诺华对健识局表示：相关临床试验在按计划推进中。
曾预警不良反应,正在中国做临床
据诺华公示，上述两位患儿均因急性肝功能衰竭死亡，死亡时间是使用Zolgensma约5-6周后，在开始减少皮质类固醇后约1-10天时。
对此，诺华公告表示：肝衰竭是临床上的安全性事件，但它并非是一个新的安全性信号。
Zolgensma其实不是诺华原创的，而是2018年4月花87亿美元收购AveXis公司获得的一款产品。但自上市以来，这款药一直深处争议之中。
据了解， Zolgensma主要用于治疗2岁以下的罕见病SMA患者。但在FDA官网公布的药品说明书上， Zolgensma被列了一处黑框警告：该药物可能导致急性严重肝损伤、急性肝功能衰竭和转氨酶升高。
在Zolgensma出现之前，治疗SMA最贵的药物就是曾经70万一针的“天价药”诺西那生钠。但诺西那生钠需要每年注射， Zolgensma则是“一针管终生” ，虽然售价高达210万美元，但要是真的能一劳永逸，还是有不少患者愿意掏钱的。
自2019年登陆美国市场后， Zolgensma先后在欧盟和日本等40多个国家和地区获批上市，用药患者总数超2300名。 2021年， Zolgensma的全球销售额约为14亿美元，同比上涨47% 。
在此之前，从没有发生过因使用Zolgensma而引发肝功能衰竭死亡的病例。
【1400万元的天价药，已导致两儿童死亡】死亡事件发生后，诺华立即与卫生当局进行沟通，更新Zolgensma的产品标签，明确说明该药曾发生过致命性急性肝衰竭事件。但同时表示，其仍旧坚信Zolgensma的总体安全性/疗效状况良好。
不过，诺华已经做好了最坏的准备。
诺华方面称，已通知有Zolgensma在售的所有国家和地区的卫生当局。未来可能会影响到药物在全球的推广应用。
在中国， Zolgensma在今年4月份开启了Ⅲ期临床试验；7月初，该药物拟用于治疗SMA的适应症被纳入突破性治疗药物之列。诺华方面称：相关临床试验在按计划推进中。

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罕见病新药的两难,为了疗效只能冒险？
2021年医保谈判中， “70万一针”的天价药被砍到3.3万元，不少患儿家长从那时候起就对Zolgensma进入中国充满期待。
脊髓性肌萎缩症是一种高致残性、高致亡性的婴幼儿“头号杀手” ，于2018年进入第一批罕见病目录中。目前全球仅有三款药物可用于治疗该病：渤健的诺西那生钠、罗氏的利司扑兰以及诺华的Zolgensma 。
相对来说， Zolgensma最贵。因为该药从基因疗法入手，使用AAV载体，将患者缺乏的SMN1基因注入其体内，并使之产生正常的SMN1蛋白。所以理论上，这款药只需用一次。而另两款药物都需要长期连续用药。