凯泽|“儿童肿瘤之王”每年新发约2500人，新药在国内上市难治性|药物|儿童|患者|神经

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5月26日，北京儿童医院肿瘤外科主任王焕民在病房内向患儿赠送儿童节礼物。新华社采访人员张玉薇摄
2021年8月17日，百济神州公司宣布，凯泽百?（达妥昔单抗β ， QARZIBA?）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。
作为我国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物，该药物将为国内数千患儿及家庭带来治愈的新希望。
“儿童肿瘤之王”
神经母细胞瘤（Neuroblastoma ， NB）起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占8%-10% ，死亡却占到15% 。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁，超过半数患者为高危型。在中国，神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万（0-14岁儿童），每年新发患儿人数约为2500例。
【凯泽|“儿童肿瘤之王”每年新发约2500人，新药在国内上市】由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王” ，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差。患儿通常要经历多轮复杂而密集的综合治疗，包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。
目前，针对高危神经母细胞瘤患儿的治疗方案包括诱导阶段、巩固阶段和维持阶段，而针对复发和难治性患儿国内外均无标准治疗方案。
近70%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段的治疗后，还会遭遇复发。在现有的高强度治疗下，仍有50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年，给患儿家庭带来了沉重的负担与巨大的伤害。
首个免疫治疗药物
随着近年来免疫疗法的快速发展，对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋深入和细化。针对高危患儿的研究发现，传统治疗方案或未能彻底消灭患者体内的肿瘤细胞，并由此带来复发风险，免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。但遗憾的是，过去，国内一直未有针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物获批，许多家长甚至奔赴海外为孩子寻求一线生机。
GD2（双唾液酸神经节苷脂）在神经母细胞瘤中表达比例高达100% ，是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。
作为国内首款获批用于治疗神经母细胞瘤的GD2单抗免疫治疗药物，凯泽百?（达妥昔单抗β）可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合，触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）和补体依赖的细胞毒性作用（CDC）等作用机制，诱导免疫机制从而发挥抗肿瘤作用。
天津肿瘤医院教授赵强谈到：“神经母细胞瘤被称为‘儿童肿瘤之王’ ，高危神母临床治疗效果不佳，复发风险较大，患此疾病会对患儿及家庭造成不幸的打击。凯泽百?此次在国内获批，将为儿童神经母细胞瘤带来具有里程碑意义的免疫治疗药物。期待未来能够推动更多针对儿童神经母细胞瘤的临床研究，并通过多学科、跨领域的紧密协作，多方共同努力，提高这种罕见儿童肿瘤的整体治疗效果，为更多的患儿带来治愈希望。 ”
据悉，根据此前APN311-302研究，凯泽百?治疗高危神经母细胞瘤患者5年无事件生存率达57% ，显著提升15%（p＜0.001）；5年总生存率达64% ，显著提升14%（p＜0.001）；同时，显著降低了疾病复发风险16%（p＜0.001）。