一针1900万！“史上最贵药”获批上市，医生：一针改变患者一生

“妈妈，我想活下去” ，浙江绍兴8岁女孩朵朵饱受重型β-地中海贫血症的折磨，被这种罕见病击中的人生，一生需要靠输血存活。如今只需一针药便能长期缓解甚至治愈，这样的“救命药”——Zynteglo基因疗法已经获批上市， 1908万一针，是史上最贵的药。
美国FDA宣布批准Zynteglo基因疗法上市。在此之前，这种罕见病几乎只有两种救命方案，一种就是永久性定期输血维持生命，另外一种是造血干细胞移植可以彻底治愈，但其费用昂贵配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。罕见病群体，是“被医学遗忘的生命之花” 。

文章图片
如今这款药物的落地，从医学上来说是重大的突破，据据FDA公布的实验数据，接受Zynteglo基因疗法的患者中有89%可以不必再输血，一次治疗几乎就能痊愈， “一针改变患者一生” 。但其280万美元（1908万人名币）的价格也是创历史新高引发争议。这个价格相当于北京2套房，一些网友认为如此高昂的价格，研发出来又有什么社会意义， “这和死没什么两样” 。
对此，生产商美国蓝鸟生物公司首席商务官则公开表示， “该疗法的定价其实是合理的” 。
蓝鸟生物公司给出定价依据，认为虽然Zynteglo的治疗费用高达280万美元，但药物定价监管机构曾表示该疗法的成本效益高达每剂300万美元，且据美国目前护理标准数据显示，这种罕见病患者的终生医疗费用高达640万美元，从这些角度来说，这个定价是偏低的，对患者来说也是划算的。

文章图片
同时，蓝鸟生物公司在美国推行了一次性预付款模式，其中包含了最重要的80%的风险分担。也就是说，如果患者接受这项治疗后，两年内未能保持免输血，那么患者或保险等商业机构将能够得到80%的费用报销。但是，显然前提是你要有1908万。
钱包的厚度在一定程度上就是生命的长度，这似乎是一个不得不面对的现实。据悉香港赌王何鸿燊去世前，曾靠86万一针的补脑针，延续了5个月的生命。首富李超人晚年曾每年花156万服用青春分子（“爱沐茵”科技核心物质），据港媒报道，李嘉诚在服用后感觉身体重回20年前状态，便亲赴美国考察还投资2亿。

文章图片
据国内科普团队“时光派”资料显示，这类寿命科技最初诞生于哈佛实验室，通过补充提升体内的长寿物质GENAD ，成功使哺乳类或人类的衰老指标延缓。近年来，日本东京大学、国内清北等高校，纷纷加入这类科技的研究。在实验中证实，其能够对65岁老年实验对象，在握力、听力、肌肉等老年指标上有正向缓解作用。虽然这类科技在科研界成果喜人，但其成品5位数高昂的价格也成为一道壁垒。对此我国科学家历时多年，终于实现酶法技术突破，使“爱沐茵”寿命科技成本下降95%以上，负责人表示“希望以后能让大家以一杯奶茶的价格买到” 。
如今随着京东等平台的引入，这类科技如今在国内市场的普及率越来越高，消费市场也成功实现下沉。今年李超人也将爱沐茵科技引入旗下屈臣氏实体店。

文章图片
科技的发展为社会带来希望，无论是一度被社会遗忘的罕见病群体，还是所有人类面临的衰老问题，如今都正在被科学家们突破。但面临的价格高昂的问题也是一道难题，对经济条件有限的人来说，这种希望似乎更是一种失望。