大b细胞淋巴瘤|天价神药“CAR-T”首例患者已出院，第二款也获批！大b细胞淋巴瘤|奕凯达|car-t细胞

9月3日，国家药监局（NMPA）官网公示，药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（relma-cel ，商品名：倍诺达）已正式获批。瑞基奥仑赛注射液此次获批的适应症为：用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。
这是药明巨诺首款获批上市的创新产品，成为中国第二款获批的CAR-T产品，也是中国首款1类生物制品的CAR-T产品。
今年以来，国内CAR-T产品发展迅速，在短短3个月之间，已有2款CAR-T产品获批上市。
中国第一款获批的CAR-T产品是复星凯特公司的奕凯达（阿基仑赛注射液），在今年6月份刚上市。用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。
据网传药品销售订单显示，奕凯达零售价为120万元/袋（约68ml）。
120万的天价药，效果如何？
据澎湃新闻报道， 8月26日，一名罹患“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者陈阿姨从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续。陈阿姨也成为了CAR-T技术获批后，全国首位接受CAR-T药品回输治疗后，首个被评估症状完全缓解的患者。
瑞金医院副院长、血液科教授赵维莅表示，这一病例的治疗，将为其他将接受CAR-T治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者增添很大的信心。
但是120万的天价药，普通患者又要何时才能用上这款“神药”？为什么这款药的价格如此之高？
据悉，该技术的原理是将病人的免疫细胞体外强化改造后输回体内，建立起更强悍的免疫系统，抗击癌细胞。与传统手段相比，它的优势是只用注射一次， 50%患者的生存期能够由原来的半年延长至4年。

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奕凯达的前身YESCARTA已经被纳入美国医保，这样患者需要自费约原价的20% ，但仍然不菲。
奕凯达是否会被纳入中国医保呢？
由于我国近年来医保财政压力一路上升，很多受众更广泛的药物尚未纳入医保，奕凯达作为上市后还需进行4期临床试验的药物，医保短期内为其打开绿色通道的可能性不大。
奕凯达的上市为我国肿瘤治疗打开了一扇新门，具有重要的临床价值。但目前全球CAR-T细胞疗法还处于初期，广泛普及还任重而道远。相信当我们逐步实现技术的完全独立，并随着国家财政实力的不断提升，未来更多的肿瘤患者会成为新疗法的受益者。
在当前阶段，普通人拿120万博四年，究竟值不值呢？
参考文献：
1、Caron A Jacobson, et al. Axicabtagene Ciloleucel in the Non-Trial Setting: Outcomes and Correlates of Response, Resistance, and Toxicity. J Clin Oncol. 2020 Sep 20;38(27):3095-3106. doi: 10.1200/JCO.19.02103.
2、Irene Papadouli, et al. EMA Review of Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta) for the Treatment of Diffuse Large B-Cell Lymphoma. Oncologist. 2020 Oct; 25(10):894-902. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0646.
来源 | 梅斯医学
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