脊髓性肌萎缩症|“救命药”55万元一支：用不起药的小孩，大多数只能活到2岁脊髓性肌萎缩症|小孩|皓皓妈

住院4天花了55万药费是一种什么样的体验？有网友感叹：家里有矿也经不起这么花啊！不过，这不是段子，而是真实发生的。
9月3日，网友“寒江渔夫ABC”在社交平台上晒出两张西安交大二附院的费用清单，对医保提出质疑：“住院4天，自费55万多，医保报销570元” 。很快，“女婴住院4天花费55万”的话题冲上热搜，引起网友热议。
9月4日，西安交大二附院对事件作出回应。西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授表示，2个月前，不满2岁的女婴（小花）被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA），经过多方专家会诊，在确定小花没有药物使用禁忌，家长也同意的情况下，医院使用诺西那生钠为小花进行了治疗。
诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，也是唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药，所以价格昂贵，目前在国内的售价为55万元。
小花的母亲也对采访人员表示，自己与网友“寒江渔夫ABC”不认识，不知道费用清单是怎么传出去的。但是，对于小花使用高价诺西那生钠，她本人是知情的，用药也经过她的同意。
此外，小花的母亲还表示，西安交大二附院没有多收一分钱，诺西那生钠确实价格昂贵，网上可以查得到。

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二、全球仅有3款“天价药”
目前，治疗SMA的方法比较少，全球只有3款治疗药物获批，分别是反义寡核苷酸药物（诺西那生钠注射液）、基因替代疗法（索伐瑞韦）和利司扑兰口服溶液用散（艾满欣）。而在我国，只有诺西那生钠和艾满欣获批上市。
2019年4月，诺西那生钠注射液在中国上市，单支价格为人民币699700元。2021年调整价格后，诺西那生钠注射液的价格降到55万/针。患者治疗时，第一年需注射6针，之后每4个月注射1针，可能要终生使用。
2021年6月，罗氏利司扑兰口服溶液用散（艾满欣）获批，适用于2月龄及以上患者的SMA 。2021年8月，艾满欣正式在中国市场推出，60mg/瓶的零售价为6.38万元。

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据报道，艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，年治疗费用约237万元人民币。
而另一款尚未在中国上市的药物——索伐瑞韦，则被称为“史上最贵药”，定价1480万元人民币/支，只需一次注射。
三、好消息：有望纳入医保
对于SMA，患者越早诊断，越早治疗，预后越好，家庭负担也更轻。对于普通家庭，不但要花大量时间照顾患者，还要承受着巨大的经济负担。
如今，越来越多患者家属求助于网络，希望能得到更好的治疗。随着国家对罕见病SMA的关注，诺西那生钠已被纳入医保谈判日程，这对患者家庭是巨大的好消息。

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皓皓妈希望，除了能得到学校、老师、同学、医生、病友家长的帮助，社会也能对罕见病更加关注。希望在不远的将来，SMA群体已不再是被遗忘的呐喊者，他们能慢慢走出阴霾，活在阳光之下。
参考资料：
[1]脊髓性肌萎缩症. 河南省医学遗传研究所. 2021-03-08
[2]中国脊髓性肌萎缩症治疗迎来第2款药物！开启口服治疗时代 .e药环球. 2021-06-18
[3]等待阳光：脊髓性肌萎缩症患者的求生录.浙江大健康 .2019-12-13
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