天价|临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？( 二 ) 方先生|药物|受试者|始末|临床

在经过一系列临床入组前的检查后，方先生开始成为CAR-T细胞疗法的“小白鼠” 。提到当时的治疗经历时，方先生仍然记忆犹新。 8月4日，方先生首先进行了白细胞单采，他的血样需要经过冷链运输，在规定的时限内送到实验室和工厂中进行CAR-T细胞的制备；CAR-T细胞的制备大约在两周内可以完成，在此过程中，部分病人可能会出现病情发展较快的情况，临床医生就需要给病人采用靶向、放疗等桥接性的治疗手段以控制病情。
当CAR-T细胞制备完成，方先生回到病房进行为期两天的淋巴细胞清除性化疗，这一过程是为了CAR-T细胞回输进身体后可以更好地扩增。 8月19日，方先生才终于走到CAR-T细胞回输这一关键步骤——在患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞， CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞。
根据治疗方案，在回输完CAR-T后，患者需要住院观察一个月左右的时间，之后就会做全身CT检查以评估疗效，达到完全缓解之后便可以出院。 9月16日，在CAR-T细胞回输后的第28天，方先生做了第一次疗效评估， “流式结果良好，未见异常细胞，达到预期的理想效果” 。当告诉采访人员疗效评估结果时，方先生难掩内心的喜悦：“在结果出来之前，我一直都提心吊胆的，但第一次评估结果展现出这么好的疗效，我心里特别敞亮。 ”
临床医生：CAR-T非万能， “一针清零癌细胞”过于夸大
今年6月，复星凯特开发的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）成为国内首款获批的CAR-T药物。在首例接受该款药物治疗的患者出院后两周，其主治医师——瑞金医院血液科副主任医师许彭鹏也成了“网红” ，铺天盖地的咨询接踵而来。大部分的问题都和方先生当初的疑问一样：一针清零癌细胞能否成真， CAR-T药物能成为肿瘤患者的救命锦囊吗？
与舆论的火速发酵所不同的是，许彭鹏展露出了身为专业人士的冷静与审慎：“作为一名医生，我无法轻易说‘癌细胞清零’这个概念，临床角度判断患者是否得到完全缓解采用的是影像学评估手段，包括用增强CT或者PET-CT来判断病灶是否消失。 ”
许彭鹏进一步指出， CAR-T细胞疗法并非传闻中的“一针”那么容易，需要经过上百人的努力共同完成，是相对复杂的过程。
他解释称，阿基仑赛注射液68毫升的一袋液体，是从患者身上将淋巴细胞提取出来，送入实验室生产，最后再输回患者体内。因此，称CAR-T疗法能够“一针清零癌细胞” ，未免过于夸大，但其的确在一些临床研究中展现出了良好的疗效。
《每日经济新闻》采访人员了解到，以阿基仑赛为例，其关键注册临床研究ZUMA-1公布的数据显示，阿基仑赛治疗的复发难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的总缓解率（ORR）为83% ，完全缓解（CR）率为58% ，随访≥4年（中位51.1个月），中位总生存期（OS）为25.8个月， 4年OS率可达44% 。许彭鹏表示，这意味着阿基仑赛可使原本已无其他有效治疗方案可选的患者，有将近一半的机会可以生存4年以上。
但CAR-T疗法并不是万能的肿瘤药。采访人员了解到，首先，目前CAR-T疗法并非一线治疗手段，更多扮演了“兜底”的角色。另外，获批的疗法主要用于传统治疗无效的淋巴瘤病人，尤其是复发难治的患者，方先生也是由于多次化疗后病情复发才得以入组CAR-T临床试验。
许彭鹏也指出，淋巴瘤通过一线标准的化疗或靶向治疗之后，原则上60%~70%的患者是可以治愈的，而且因为绝大多数药物都已经纳入医保，患者的治疗负担并不重。如果患者想要接受CAR-T治疗，首先，需要明确该患者为复发难治的大B细胞淋巴瘤患者；其次，需要根据患者的疾病情况，包括检验检查来判断这个患者适不适合CAR-T方案治疗。