高博|“地贫之父”李春富：造血干细胞移植能够治愈这些血液病干细胞|儿童|基因|孩子|移植

血液病作为一种原发于造血系统的疾病，儿童发病率高，发病数量也逐年上升。尤其是白血病，现在已经位居儿童恶性疾病死亡率的首位。为了让大家更加了解儿童血液病的相关知识，近日南都健康大讲堂来到了集医疗、教学和科研于一体的、专注于儿童血液病研究和诊疗的机构——高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院，携手高博南方春富研究院院长——“地贫之父”李春富和副主任医师廖建云，为大家带来一场主题为“儿童血液病并非不治之症”的直播节目，获得16W+的关注。

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曾姐姐（左一）访谈高博南方春富研究院院长李春富（左二）和副主任医师廖建云（右一）。
避免生出重症地贫患儿，婚检产检至关重要
2014年，广西玉林梁先生的双胞胎女儿呱呱坠地，全家人都十分欢喜。然而这份喜悦却在孩子四个月大的时候受到一记重创，两个女儿都被诊断患有重型地中海贫血，必须依靠长期输血、排铁来维持生命。幸运的是梁先生最终找到李春富院长，两个女儿在高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院成功接受造血干细胞移植移植，现在已经顺利度过为期半年的随访期，回到了家乡。

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曾姐姐（左一）采访双胞胎思思文文的父亲梁先生（右二）。
地中海贫血（以下简称为地贫）在我国，发病人群主要集中在广东、广西及周边省份，在广东地区，每6人中就有1人携带地中海贫血基因。李春富院长是国内首个造血干细胞移植治疗地贫达到千例的著名儿童血液病专家，他表示，造血干细胞移植治疗地贫的治愈率已从50%提高到90%以上。 “尽管如此预防还是最重要。 ”他表示，若夫妇两人都不是地贫基因携带者，他们的下一代将不会带有这种基因，可以不用担心；若夫妇只有一方是地贫基因携带者，而另一方为正常，他们的子女有50％的机会因遗传而成为地贫基因携带者；若夫妇二人都是地贫基因携带者，每次怀孕，他们的孩子将有25％的机会是正常， 50％的机会成为地贫基因携带者，而有25％的机会患上重型地中海贫血。
重型地贫不仅影响的是孩子的健康成长，需要长期依靠输血排铁的常规治疗方法对家庭和社会也是一项沉重的负担。廖建云表示，地贫是可防可控制的，通过采取婚前检查、孕前检查以及产前筛查和诊断等防控措施，可有效减少重型地贫患儿的出生。
治愈而不是维持，是儿童血液病追求的目标，更是家长与医生共同的期望
当孩子不幸被确诊为血液病，家长们都有“天塌了”的感受，因为在很多人的观念中，这就等于不治之症。其实，儿童血液病的治疗方法及治愈率已今非昔比。
李春富介绍，到目前为止，造血干细胞移植依旧是治愈儿童血液病的主要方法。 “尽管我们现在有很多新的技术，包括基因治疗、免疫治疗、靶向治疗，这些往往都是让白血病处于缓解状态或者慢性状态，达不到完全治愈的效果。对于成人来说60岁活到70岁是一种胜利，但对于儿童来说，从5岁活到15岁并不意味什么。儿童最关键的是治愈而不是拖延，这是家长所期望的”李春富说道。令人振奋的是，对于地中海贫血，李春富带领的团队进行的造血干细胞移植能够做到97%的治愈率。而春富研究院在治疗被称为“儿童白血病之王”的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）等方面，也取得了十分亮眼的成绩，积累了不少患者口碑。