PFS只是过程，OS才是终点 *仅供医学专业人士阅读参考临

*仅供医学专业人士阅读参考
临床研究数据，哪个指标是判断疗效的金标准？
关注我们的读者一定会经常看到客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），这四个在各大肿瘤临床试验中象征着治疗终点的四大指标。可能它们代表的含义大家心里多少有点数了，但若要是被问到：
“PFS最高，疗效就一定最好么？”
“PFS最终一定能转化为OS获益么？”
“OS、PFS之间到底有什么关系？”
“到达PFS ，就一定会耐药么？”
大家心里就又含糊了。那么今天，就带着这些问题，让我们一起再来深度学习一下抗癌药物常用的疗效评价指标，来帮助大家更好地进行药物选择！

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●小贴士
ORR、DCR、PFS和OS这四个终点指标可以分为近期疗效和远期疗效指标，近期疗效指标主要评估药物对肿瘤的直接影响（包括导致肿瘤消失或退缩等），包括ORR和DCR ，以ORR最为关键；而远期疗效指标主要评估药物对患者生存时间的影响，包括OS和PFS ，以OS最为关键。
四大肿瘤指标究竟代表什么？你必须知道！
根据实体瘤RECIST疗效评价标准，临床疗效分为以下四种：
1.有的靶标病灶和非靶的转移病灶都消失、淋巴结病灶减小、无新发病灶称之为完全缓解（CR），如果一个肺癌患者出现肝转移，肺部病灶是原发灶，治疗主要是针对肺部病变，肺部是治疗的靶病灶，肝部病灶是非靶病灶；

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2.与基线水平为参考，所有目标病灶最长径总和至少减少30% ，称之为部分缓解（PR）；

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3.以治疗过程中所有测量的靶病灶直径之和的最小值为参照，直径和相对增加至少20%称之为疾病进展（PD）；

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4.如果治疗后患者病灶变化不明显，也没有新的病灶，介于PR和PD之间称之为疾病稳定（SD）。

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列举完主要的疗效状态，再谈ORR和DCR大家就会更加了解。
ORR（overallresponserate ，客观缓解率）是CR和PR比例之和，即ORR=（CR+PR）/总人数。通俗说法：患者接受某种治疗后有效的人数比例， ORR越高意味着使用该疗法肿瘤缩小的患者更多。
DCR（Diseasecontrolrate ，疾病控制率）是CR和PR和SD比例之和，即DCR=（CR+PR+SD）/总人数。通俗说法：患者接受某种治疗后肿瘤得到控制，没有继续进展的人数比例。

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ORR和DCR两大短期疗效治疗，疾病稳定可以反映疾病的自然进程，而肿瘤缩小则是直接疗效，这也是为什么说ORR相比DCR更为重要的一个原因。
自肿瘤被诊断之后，通过治疗让患者活的越久越好，常用OS表示， OS越长意味着患者活得越久，这是患者和医生最关心的问题，也被认为是评估肿瘤临床获益的金标准。 OS的优势在于客观，不存在研究者的主观偏倚；劣势在于观测时间较长，需要记录所有事件的发生，即所有患者的死亡。故一般临床上以中位OS（MedianOS ， mOS）来表示，即50%的患者达到的生存时间。也会有1年OS率、5年OS率等。
同样作为长期疗效的指标，与OS的客观不同，无进展生存期（PFS）是以人为设置的评估标准为终点（如实体肿瘤领域最常使用的RECIST标准），相对主观。 PFS的优势在于观测时间较短， 1-2年内即可观察到结果，研究所需的样本量较小；劣势在于主观，易产生评价偏倚（因此常常采用独立的第三方评估纠偏），并且评价先于疾病变化，无法判断对患者生存的影响。一般临床上也以中位PFS（MedianPFS ， mPFS）来表示，即50%的患者达到的无进展生存时间。