单价|“史上单价最贵”药物临近中国上市用一次1300万元！( 二 ) 国家药监局|特效药|药物|基因

中国为何成为
跨国企业罕见病必争之地
为何中国市场成为跨国企业罕见病业务的必争之地？
“企业最看重的就是增长。增长点在哪，企业的关注点就在哪，投入就在哪。 ”供职于某跨国药企、负责中国罕见病业务的李非凡分析，根本原因是看好中国罕见病发展，直接原因是看中未来增长空间。
随着医改进程逐步迈入深水区，近年来中国的医药环境也有了本质改变。 9月23日，国务院办公厅印发《“十四五”全民医疗保障规划》，提出“到2025年公立医疗机构通过省级集采平台采购药品金额占比达90%”的目标。
有业内人士分析，这意味着今后5年，集采中选是药品进入公立医院的主要途径，若无法中标，围绕仅剩的10%的份额竞争，将会相当激烈。
李非凡认为，目前普药和常用药市场在中国已经趋近于饱和，尤其是带量采购以后，这将是一个显而易见的下降市场。
相比于近年来竞争激烈且国产替代趋势明显的肿瘤药市场，中国的罕见病医药产业仍处于起步阶段。在国家一系列政策支持下，罕见病药品面临前所未有的窗口期。
政策助推下，跨国药企展现出前所未有的积极性。
短短几年，中国罕见病市场就走完了过去30余年的道路，且无疑未来会跑得更快。
此外，相比于肿瘤药市场，罕见病病种多，竞争相对不算激烈。这也增加了外企在华布局的信心。李非凡称，罕见病患者少，每款药物最终销售额不会太高，所以不太会成为仿制药的目标。
“一款仿制药也需要投入，药企仿也仿个大产品，仿罕见病干嘛！”李非凡说。
诊断不是最难的
罕见病真正的难题是治疗
罕见病的家族成员一直在不断发展中。目前，世界上被人们所认识到的罕见病超过7000种，但每年仍然不断有新的罕见病被发现，保守估计我国的患者在2000万人以上，其中大部分属于“未诊断疾病” 。
从这个角度来说，能确诊自己得了哪种罕见病的患者，已经属于“幸运儿” ，因为有的人即使得了病，可能始终不知道自己是什么病。
国际罕见病研究联盟（IRDiRC）2017-2027年的目标之一，是所有在医学界已有先例的疑似罕见病病例，在初诊后的一年内得到诊断；所有目前疑难未诊断病例将进入全球协作下的诊断和研究流程。疑难未诊断疾病是医疗领域“人类认识疾病的终极挑战” 。
不过，在专家看来，罕见病的诊断还不是最困难的，真正的困难是在治疗上。
在已知的7000多种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法，中国第一批罕见病目录囊括的121种疾病种，也仅有约60%“有药可治” ，多数罕见病当前治疗存在空白。
虽然跨国药企纷纷看好中国的罕见病市场，但中国罕见病领域仍面临着巨大挑战。
从企业角度来说，中国的罕见病高值药物支付体系仍不健全。这是不少外企进入中国前，最为担心的事情。
当然，盈利之外，还有社会责任。
【单价|“史上单价最贵”药物临近中国上市用一次1300万元！】以国内拥有罕见病药品批文最多的企业之一的上海医药为例，上海医药第一生化生产的促皮质激素可用于治疗婴幼儿痉挛，这个疾病的发病率只有约十万分之五，这个药物是全球唯一能治愈该病的药物，在国外大概要4万多美元一支，但在国内长期只有约7元钱一支，差价3.6万倍。
而另一款治疗肝豆病的青霉胺片，在中国一粒只卖七八毛钱，但在美国价格达到400美元左右，仿制药也要60多美元。

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