罕见病|70万一针,脊髓性肌萎缩症特效药为啥这么贵?如何预防罕见病?
罕见病 , 听到这个名字就知道它意味着什么 , 你可能没有听过 , 或者和你说了也不信 , 然而他们却真实存在 , 而且人数还不少 。 这类疾病有个特点 , 那就是发病率低 , 有的患者辗转多年才知道自己得的是罕见病 , 随后就开始了漫漫求医路 。
治疗疾病的药很难买 , 一方面是无处可买 , 另一方面是买不起 , 一针几十万还要用一辈子 , 谁能用得起?有的病甚至无药可医 , 只能想办法缓解 , 拖一天是一天 。 可是 , 即便是这样 , 患者和家属也不愿意放弃 , 因为一旦放弃了就真的失去希望了 。
不知道大家还记不记得“一针70万的特效药”那个新闻 , 去年引起很多人关注 , 大家对疾病不太了解 , 但是对价格却很敏感 , 若是一个月打上三针 , 相当于一套房子钱砸进去了 , 这到底是什么病 , 怎么这么“烧钱”?
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2岁以下婴幼儿排名第一的致死性遗传病
该病通常发生在2岁以下幼儿身上 , 刚开始出生时一切发育正常 , 家长往往察觉不了 , 多数是在孩子一岁左右的时候练习走路了才能发现异样 。 家长发现孩子无法站立 , 走路比同龄人晚 , 这才意识到不妙 , 但是刚开始家长也不会想到孩子是得了遗传病 , 没有引起重视 , 只是简单在医院做了检查 , 如果医生对疾病不了解 , 就可能当成普通营养不良 。 只有做基因检测才能发现异常 , 孩子的运动神经基因缺少或突变 , 导致肌肉功能丧失 , 随着孩子生长发育还会影响呼吸系统和正常进食 , 最后只能瘫痪在床上 。
而这种病有一个救命药——诺西那生钠注射液 , 只要每个月按时注射就能阻止肌肉继续萎缩 , 让孩子像正常人一样行走活动 , 可是 , 它的价格却让人高不可攀 , 一针70万 , 实在不是普通家庭能承受得起 。
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为陪伴孩子 , 父亲申请离队 , 母亲辞去教师工作
明明(化名)五个多月时确诊 , 父母为了更好地陪伴他纷纷辞职 , 一天24小时贴身照顾 , 本来医生预计活不过18个月 , 现在已经3月8个月了 。 他的房间里放着各种“救命仪器” , 吸痰机、雾化机、心电监护等等 , 和普通的儿童房完全不一样 。 目前最大的困难就是使用特效药 , 父母二人都是普通家庭 , 掏出了一辈子的积蓄才打了一针 , 接下来钱从哪里来 , 谁都不知道 。
很多人都想知道 , 为啥特效药这么贵?
【罕见病|70万一针,脊髓性肌萎缩症特效药为啥这么贵?如何预防罕见病?】罕见病不像感冒发烧 , 十几块钱就能买到一盒药 , 甚至你不吃药都能好 , 它的特殊性就决定了它的“身价” 。 它的病种有七千多种 , 发病率低于两千分之一 , 这就意味着它的“市场”比较小 , 很少有人愿意去研发 , 即便有人愿意研发 , 也要考虑成本和时间 , 最后能不能收回本 。
而且特效药通常是进口药 , 不可能免费和国内患者使用 , 引起药物进行临床实验也需要时间和成本 , 这样平摊下来一算 , 一针几十万、上百万是很正常的 。
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脊髓性肌萎缩症患儿的福利来了 , 70万一针的特效药正在医保谈判
去年就说有纳入医保计划 , 今年11月终于如愿进入谈判环节 , 虽然目前不知道具体结果 , 但是还是很有希望价格下降的 , 若真如此 , 之前用不起药一直等待的家庭终于迎来机会 , 实在是令人激动 。
为什么人会得罕见病?有什么办法可以预防?
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