天价|70万一针“天价药”纳入医保，河南SMA患儿父亲喜极而泣：看到光明了医保|河南|孩子|家庭|发病|患儿

脊髓性肌萎缩症，是罕见病中的常见病。如果不及时进行治疗，超八成以上的患病婴儿都将在未满周岁前死亡。
不幸得上这种“基因病” ，患儿会频繁进出ICU ，小小年纪坐上轮椅，其父母要随时做好“白发人送黑发人”的准备。
最近，治疗该病的“天价药”诺西那生钠注射液，被正式纳入了医保，家长们喜极而泣。
许多因费用高昂而放弃用药的患者家长，重新燃起了希望：即使向死而生，依然充满光明。
【“天价药”纳入医保，年花费将从上百万降至十万】
“喜极而泣！”“睡着都能笑醒了！”……
好消息传来，许多患儿的家长群沸腾了，不少家长在群里表达激动的心情。

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2021年国家医保目录药品谈判现场
几乎同一时间，王怡珍的手机也开始不停振动，打开一看，一条又一条，都是患儿家属分享喜讯的消息。
作为河南中医药大学一附院儿童脑病诊疗康复中心的主治医师，王怡珍接诊过太多罕见病患儿，这一刻，她与患儿家属感同身受：“确实很激动，感谢国家和政府的努力，这意味着更多患儿家庭能够承担起药费，更多患儿可以受益。 ”
此次国家医保目录药品谈判，被大众称为“天价药”的“诺西那生钠注射液” ，最终以低于3.3万元每针的价格成交。而在最初，这款药的价格将近70万元，随后又在2021年降至55万元。
诺西那生钠注射液，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，简称SMA）这种罕见病，是一种常染色体隐性遗传性疾病。其病因主要和遗传缺陷有关，患者的父母双方如果都是致病基因的携带者，孩子就有可能“先天”患病。
该病主要表现为肢体、躯干的无力和萎缩，严重者影响到呼吸及吞咽的相关肌肉，会出现呼吸困难、吞咽困难，但不影响患儿的认知和智力。如果不及时进行治疗，超八成以上的患病婴儿，都将在未满周岁前死亡。
王医生介绍：“其实，此前几年， SMA在国内没有药物治疗，直到2019年2月，诺西那生钠在中国上市，改变了中国SMA患儿无针对性药物治疗的状况。 ”
在SMA没有治疗药物的时候，很多孩子仅仅只能得到疾病的诊断，发病早的孩子临床症状重，家长不得已选择放弃；临床症状相对稳定的，很多家长会选择康复治疗以及中医中药治疗来延缓病程的进展；一些有条件的家长，会带孩子到国外用药治疗。
诺西那生钠的给药方式很复杂，大致来说，第一年需要6针，后续每年需要3针，且需要终身用药。
此前，加上药企赠药、相关基金会项目扶持等措施，患者家庭每年自费至少也得上百万元。有业内人士表示，此次纳入医保后，患者家长每年的自费费用将大幅降低，大概率可控制在十万元以内。
【凑够70万却错过救治时机，眼睁睁看孩子离去】
在儿童脑病诊疗康复中心，诊断的SMA患儿发病早晚、临床严重程度不一。
有些孩子出生后就显现出异常，可能会出现严重的临床表现，多次进出ICU治疗；有些到3岁左右才出现症状，一般发病越早，临床症状越重，越容易累及呼吸肌，出现呼吸方面的问题，继而影响生命。
曾经，诺西那生钠注射液的“天价” ，挡住了大多数工薪阶层家庭患儿的治疗路，给家长留下了永远的遗憾。
去年的某天，一辆救护车载着一位SMA患儿呼啸而至，这是一个出生刚四个月的小男孩儿，进入医院进行评估后，男孩儿的心肺功能、营养状况等指标都非常差，整个人看上去就是“皮包骨” ，软趴趴地躺在病床上，小小的身体让人心疼不已。