用药|70万元一针的罕见病药进医保看到希望的她要为女儿努力筹钱伊斯兰堡|卡拉奇|央视新闻|奥

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黄银华在给轮椅上的女儿剪指甲顶端新闻·河南商报见习采访人员宋若旻/摄
12月3日，2021年国家医保药品目录调整结果公布，曾70万元一针的诺西那生钠注射液被“砍”到3万多元上了热搜。
“消息公布的时候，我们患者群都炸了，像做梦似的。”河南商丘的白留栓说。
她的两个女儿梦园、梦茹，分别在1岁半和6个月的时候被诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA），多年来面临无药可医的状况。2019年，全球首个SMA精准靶向药物诺西那生钠被引入中国，但每针价格高达70万元。
此后，白留栓一家和钱的战争正式拉响，穷尽一切办法给两姐妹筹钱用药，也随之面对一系列的生死抉择。
顶端新闻·河南商报见习采访人员杨雪情
罕见病两次光顾一个家庭
白留栓和丈夫黄银华自小在商丘农村生活，梦园是他们的第二个孩子，老大是个健康的女孩。
起初，梦园只是比其他婴儿瘦弱一些，慢慢地，梦园走路的时候，腰会突然弯下，腿也不怎么直。白留栓带着她到处求医，但因为地方医院治疗水平的限制，从第一次求医到最终确诊SMA，这个家庭花了10个月的时间。
“当时医生给我说这个病是绝症，没有药可以治疗，还说梦园可能活不过2岁。”在北京协和医院，一岁半的梦园被确诊患有SMA。
回到家之后，白留栓开始数着天过日子，她不让梦园离开自己的视线，生怕下一分钟，孩子真的就没了。
梦园也很争气，她活过了2岁。但3岁起，梦园的肌肉开始明显退化，已经无法行走，站立也坚持不了多久；4岁开始，每天只能坐卧；过了6岁，她的脊柱侧弯愈发明显。
夫妻俩开始为以后做打算，如果梦园此生不再有治愈的可能，如果自己过世的时候梦园还在，那么，她只能依靠姐姐一个人。
“再要一个孩子吧，将来和老大也好有个照应。”白留栓和丈夫都是初中学历，他们不知道，SMA是隐性遗传病，这意味着，下一个孩子也有可能患病。不幸再一次降临，第三个孩子梦茹6个月的时候也确诊了SMA。
七八年的时间里，这对商丘夫妻带着两个女儿一直生活在杭州。黄银华开出租车赚钱，白留栓则在家照顾患病的孩子。既然这病没法治，让两个孩子在有限的生命中活得更好一些，成为白留栓和丈夫的目标。
苦等多年的治病药，70万元一针
转折发生在2019年10月，白留栓得到了一个消息：全球首个SMA精准靶向药物诺西那生钠已经被引入中国。
孩子有救了，但每针价格高达70万元，且需终身用药。
“我看到消息后还没来得及高兴就想哭了。”70万元已经是个天价数字，还需要终身用药，第一年注射6针，第二年起每年注射3针。白留栓算了一下，虽然有相关的援助项目，但两姐妹一人一年也还需要一百多万元。
黄银华是家里唯一的经济来源，每月开出租车能挣六七千元钱，两姐妹的药物和营养奶粉等开支占了大半，每月最多能存下两三千元钱，距离70万元相差了何止一点。
面对天价的治疗费，治还是不治？不治疗的话，姐妹俩随着年龄的增长，会出现脊柱、骨盆、膝关节等骨骼严重变形，呼吸功能和消化功能障碍，逐渐失去吞咽功能，甚至出现严重呼吸并发症，有致死的可能。
治疗的话，天价的费用去哪里凑？夫妻俩沮丧了三天之后勉强振作了起来，先去医院给孩子检查是否符合注射条件。医生判断，用药之后梦茹有六七成的概率能独立行走；因为缺少大龄患儿的数据，梦园的恢复程度难以估计，但也并非毫无希望。

用药|70万元一针的罕见病药进医保 看到希望的她要为女儿努力筹钱

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