吴德沛|3000万人或受益，药监十余年来首批-地贫新药春节|假期|健康防护

采访人员1月26日获悉，经过国家药监局优先审评审批程序，全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂“注射用罗特西普”获得批准，它将用于治疗相关β-地中海贫血的成人患者，这也成为十余年来我国首个获批治疗这一疾病的创新药。有研究显示，我国地中海贫血基因携带者已超过3000万人。
β-地中海贫血是一种遗传性血红蛋白疾病，最终会导致严重的贫血。造血干细胞移植是该疾病目前唯一可根治的治疗手段，但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前对于无法接受移植的成人患者，仅能依靠终身输血与祛铁疗法维持生命。
中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授介绍，至今相关患者都面临着严峻的输血困局。一方面相关患者应每2至5周输血1次，但受限于用血紧张，48.67%的相关患者无法按时按需进行输血治疗。另一方面长期输血会导致铁过载，患者需配合祛铁治疗，以防过量的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等器官引起脏器损伤甚至衰竭。
吴德沛表示，“注射用罗特西普”的获批将打破困局，为患者带来除传统输血及祛铁以外的治疗新选择，减轻输血疗法所带来的经济等负担，降低因输血导致的铁过载风险和相关副作用。
据了解，百时美施贵宝研发的“注射用罗特西普”作为一种人工设计的融合蛋白，它通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，最终可以使机体产生更多的正常红细胞。
【 吴德沛|3000万人或受益，药监十余年来首批-地贫新药】“长期以来β-地中海贫血的创新药发展缓慢，中国已有十余年未有新药出现。所幸这款创新药独有的作用机制可修复患者自身造血功能，改善无效造血。”中华医学会血液学分会全国常务委员赖永榕教授称，这款创新药仅需每三周皮下注射一次，即可减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次，为患者生活质量带来质的改善。