“大部分中国药企还处于对罕见病药物的引进和仿制阶段 ， 这块市场的需求远未被满足 。 ”智慧芽生物医药数据总监裴立东表示 ， 出于投入产出的考虑 ， 罕见病新药研发并不是本土药企的主流关注方向 ， 对罕见病药物的研发仍以仿制为主 。
新药研发周期长 ， 罕见病药物市场相对较小且处于孕育期 ， 国内资本更多的是追逐热度 ， 因此罕见病药物研发没有成为资本关注的主流 。 “如果政策引导再给资本一些信心 ， 可能会给整个中国罕见病市场带来一定影响 。 ”裴立东说 。
以美国为例 ， 获得孤儿药资格认定 ， FDA会为药企研制罕见病药物提供激励政策 ， 包括7年市场独占权、提供一定的研发自主、临床研究费用享受一定税费减免政策、免除新药申请费用、优先审评等 。 自《孤儿药法案》颁布后 ， FDA已经批准超800种罕见病药物上市 ， 与颁布前仅有38种相比 ， 增加20倍有余 。
国内药企要涉足罕见病新药研发 ， 科研人才必不可少 。 裴立东指出 ， 2015年开始 ， 陆续回国的很多科研人员促进了中国生物制药行业的发展 ， 标志性事件便是百济神州研发的泽布替尼在美国以孤儿药身份获批 ， 是首个出海的国产BTK抑制剂 。 “能通过全球最严格的药审机构——FDA批准 ， 说明中国一些药企的制药实力已经达到美国标准 。 ”裴立东说 。
国内出现专注罕见病领域药企
我国已经出现专注罕见病药物开发及商业化企业 ， 走在最前面的北海康成拥有巨大市场潜力药物资产组成的全面管线 ， 针对部分最普遍的罕见病和罕见肿瘤适应症 ， 包括三个上市产品、四个处于临床阶段的候选药物、一个处于IND准备阶段、两个处于临床前阶段 ， 还有三个基因治疗专案处于先导识别阶段 。
和国内其他生物创新公司起步时类似 ， 北海康成也选择前期靠授权引进略 。 该公司第一个实现商业化的罕见病药物海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）是从GC pharma授权引进的 ， 适应症为黏多糖贮积症Ⅱ型（又称为“亨特综合征”） ， 该病被录入第一批罕见病目录 。 得益于国内政策对罕见病药物的支持 ， 该药获得关键试验的临床试验豁免和新药上市申请批准 。 北海康成计划于2023年上半年在中国进行批准后研究 。
此外 ， 北海康成还从Apogenix授权引进CAN008 ， 这是一种正开发用于治疗胶质母细胞瘤的糖基化CD95-Fc融合蛋白 ， 是中国首个进入胶质母细胞瘤临床Ⅱ/Ⅲ期试验的1类创新靶向生物药 。
“对药企而言 ， 要布局罕见病领域 ， 需要稳扎稳打 。 一方面 ， 企业要挣快钱 ， 通过短期获利实现企业的快速成长；另一方面要挣慢钱 ， 瞄准未被满足的临床需求布局 。 ”裴立东指出 ， 药企在做资产配置时 ， 既要考虑流量 ， 也要考虑长远利益 ， 如何进行资产配置是药企面临的最大挑战 。 布局罕见病领域 ， 建议选择尚没有药物上市 ， 且科学家有深入研究的罕见病 。
弗若斯特沙利文预计 ， 中国罕见病药物市场将由2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元 ， 年均复合增长率为34.5% 。
随着中国罕见病市场的迅速扩张 ， 国内罕见病公益组织更是不愿缺席 。 2月28日 ， 蔻德罕见病中心发起成立浙江瑞鸥公益基金会 ， 由中心创始人黄如方联合12位科学家和企业家共同发起 ， 如泰格医药联合创始人曹晓春、和元生物创始人潘讴东、曙方医药联合创始人严知愚、信念医药创始人肖啸、嘉和生物药业首席运营官陈文德等 。
蔻德罕见病中心表示 ， 全球数百个获批上市的罕见病药物 ， 几乎没有中国自主研发和生产 。 “未来 ， 中国一定要在基础科研、药物研发上占有一席之地 。 ”

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