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【治疗|国产创新药出海最新突破：传奇生物CAR-T疗法西达基奥仑赛获FDA批准】每经采访人员：许立波每经编辑：梁枭
距离信达生物（01801 ， HK）“折戟”FDA不足一月，国产创新药迎来里程碑式突破。
当地时间2月28日，传奇生物（LEGN ， O）靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制品许可申请（BLA）正式获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。
3月1日早间，传奇生物母公司金斯瑞生物科技（01548 ， HK）也公告了这一讯息，其表示，公司非全资附属公司传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其首个产品西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往接受过至少四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗。
随着西达基奥仑赛获批，国产创新药一扫此前信达生物出海失利带来的阴霾，传奇生物股价也在盘后大涨11.16% 。
对国产创新药出海具有里程碑式意义
据悉，西达基奥仑赛是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，去年6月由复星医药引进的CAR-T治疗药物阿基仑赛在国内正式获批，有媒体打出了“120万一针，两个月癌细胞清零”的口号，一时之间引来广泛关注；传奇生物的西达基奥仑赛作为首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，在国产创新药出海的层面上具有里程碑式意义。
治疗原理方面，西达基奥仑赛含有两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体，可以对患者体内T细胞进行基因转导，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而识别杀死表达BCMA的细胞。
据金斯瑞生物科技公告，在西达基奥仑赛的关键性CARTITUDE-1研究中，复发或难治性多发性骨髓瘤患者出现深度和持久缓解，客观缓解率高达98%（95%置信区间[CI]：92.7-99.7），其中78%的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR ， 95%CI：68.8-86.1）。在中位18个月随访中，中位缓解持续时间为21.8个月（95%CI ， 21.8-无法估计）。
而在此次FDA正式批准之前，西达基奥仑赛已在多个国家获得孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格等。 2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请，寻求批准西达基奥仑赛用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。继2019年12月于美国获得突破性治疗药物认定后，西达基奥仑赛于2020年8月在中国获得美国突破性疗法认定。美国FDA和欧盟分别于2019年2月和2020年2月授予西达基奥仑赛孤儿药认定。
传奇生物正式开启商业化之路
根据金斯瑞生物科技2017年12月披露，传奇生物与强生旗下的杨森生物科技公司签订独家全球许可和合作协定，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。在大中华区，传奇生物和杨森公司分摊比例为70%和30%；大中华区以外市场进行等额分配。
另据金斯瑞生物科技2月11日公告，传奇生物就有关西达基奥仑赛的合作协议，获得总计5000万美元的付款，而公司此前已就该协议获得由杨森支付的总计2亿美元里程碑付款。因此，截至此次西达基奥仑赛获FDA批准上市前，传奇生物于双方合作期间合计已获得2.5亿美元的里程碑付款。
此次西达基奥仑赛获批意味着传奇生物将正式开启商业化进程。实际上，传奇生物管理层对此已有所布局。在金斯瑞生物科技2月18日发布的2021年度业绩快报中，传奇生物预期录得经调整亏损约3.36亿美元至3.65亿美元，其中包括：研发开支约2.98亿美元至3.22亿美元，主要是由于持续投资其主打候选产品西达基奥仑赛及其他潜在候选产品；销售及营销费用约为9530万美元至1.062亿美元，主要是由于有关西达基奥仑赛商业筹备活动的成本增加。