天价|70万降至3.3万！“天价药”降价进医保！菏泽已有13例患者获益！医保|家庭|患者|菏泽|闫先生

【天价|70万降至3.3万！“天价药”降价进医保！菏泽已有13例患者获益！】“感谢党和政府的医保好政策，感谢医护人员的精湛技术，让我们看得起病，看到了希望。 ”3月17日，在菏泽市立医院一位脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的父亲动情地说道。
自今年1月份，从70万元降到了3.3万元的国家谈判药品药物诺西那生钠注射液落地菏泽后，目前，全市已有13例患者享受到政策红利，极大减轻了家庭经济负担，为患儿带去了生命的曙光。

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据了解，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种会导致肌肉无力和萎缩的罕见病，这种疾病的患者一般会在出生后的8个月左右开始肌肉功能退化，逐渐不能独立坐卧和行走，并且越来越严重，最终因为呼吸困难而夭折。然而，该罕见病的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液，每针高达70万元，高昂的价格让患者家庭望而生畏。
“感谢国家不放弃任何一个小群体，感谢医保部门让我们用上降价药，让我们看到了生活的希望，我再也不用眼睁睁看着我的孩子等死了！”3月17日，在菏泽市立医院，采访人员见到了SMA患者家属闫先生，谈起天价药降价进医保，这位36岁的父亲心情激荡、几度落泪。
SMA极其可怕，也极其罕见，但不幸的是，闫先生的一儿一女均患有此病。 “我女儿大概在8个月大的时候，发现了行为上的异常，后来被确诊的。此前， SMA是没有特效药的，只能依靠传统的康复治疗，减缓延长发病时间，但最终仍会功能丧失。 ”闫先生说。
2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市，但一支5毫升的诺西那生纳定价近70万元/针，患者每年需多次注射，且终身用药，对于普通家庭来说，这仍然是一个天文数字。 “一年好几百万，哪怕是砸锅卖铁，也支付不起啊。每天看着孩子功能退化，从不能行走、不能坐立，到连一个苹果都拿不起来，当父亲的，心里难受、愧疚啊，感觉两个孩子随时就会离开我了。 ”回想起求医历程，闫先生一度哽咽。
直到得知诺西那生钠被纳入医保药品目录的那一刻， SMA患者家庭才重燃了希望。 “当时，我们的病友群里就像过年一样，每一个父母都激动到落泪，尤其是‘国谈’的时候，工作人员说不应该放弃每一个小群体，真的热泪盈眶。 ”闫先生激动地说。
诺西那生钠注射液大幅降价且纳入医保，从2022年1月1日起正式执行，菏泽的患者什么时候能用上降价药呢？这牵挂着所有患者家庭。
“我们非常重视国谈药品落地工作，第一时间维护药品目录信息，协调药品供应菏泽，保障患者用药需求。 ”市医保局医药服务管理科相关负责人说。在医保部门的协调努力下，降价后的靶向药在我市落地， 2022年1月初，菏泽市首例脊髓性肌萎缩症靶向药(诺西那生钠)注射在菏泽市立医院儿童神经康复病区完成。
“作为一名儿科大夫，我深刻理解SMA患者家庭面临的困境和急迫的心情，在政策落地前，我们就进行了严格的注射培训学习，纳入医保后，我们第一时间联系等待治疗的家属。 ”菏泽市立医院小儿科主任刘金凤说，经医务科、药剂科、医保科多科室协助，刘金凤团队联合麻醉科、影像科多学科会诊、制定方案，顺利完成了鞘内注射。
“3月16日，两个孩子注射了第三针，经评估，机体已有了明显改善，女儿现在握笔已经不再明显打颤，虽然是很小的进步，但让我们看到了希望。 ”闫先生说。