更多前沿新药获批引入，这项罕见病诊疗步入“因症共治”

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在最近由渤健主办的多发性硬化高峰论坛上，来自全国各地的神经科学领域专家分享了近年来有关多发性硬化（MS）的诊疗成果，解读了前沿诊疗策略趋势，并提出多发性硬化“因症共治”的治疗新理念，旨在推动多发性硬化领域学术发展及临床诊疗规范化，帮助更多MS患者预防疾病复发、延缓残疾进展，同时改善步行功能障碍、提高生活质量，力促国内多发性硬化步入诊疗新格局。
推动早诊断早治疗
在中国， MS的发病率为0.235/10万人/年，预计有3至5万名患者，属于罕见病。 MS好发于青壮年，女性更为多见。随着疾病逐渐进展，症状反复发作会影响运动、视觉、认知等功能，导致残疾的发生。 MS患者如果不及时治疗，随着时间的推移，患者会出现多次复发，残疾不断进展，患者预期寿命比健康人群平均缩短6至7年。
【更多前沿新药获批引入，这项罕见病诊疗步入“因症共治”】首都医科大学附属北京天坛医院院长，中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示，近年来，在国家的关注和产、学、研各方的齐心协力下，中国神经免疫疾病领域取得了飞速发展。然而，以多发性硬化为代表的神经免疫疾病仍然面临诊疗难度大，诊疗体系不完整，规范化治疗不足等问题。
“多发性硬化的病人如果在一年内得不到诊断，往往步态障碍的症状就会表现得比较突出，占比超过80% 。 ”复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授告诉采访人员，在临床上，病人往往是出现步行的障碍后，才逐渐察觉患病，再到医院由专科医生识别，最终得以诊断。目前，随着我国各个地区的神经疾病中心的逐渐建立，这项罕见病的的诊断和认识的水平正在不断提高。
缓解期治疗尚有局限
多发性硬化属于神经系统自身免疫疾病，神经系统受损的位置不同，所带来的症状各不相同且反复发作，给患者带来极大的困扰。因此，在MS各个阶段提倡开展以患者为中心的管理，并积极开展对症治疗以减轻症状对患者的影响尤为必要。
疾病修正治疗（DMT）已经成为国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗，是目前主流疗法，有助于减少和减轻复发的频率和残疾严重程度。但是在我国，多发性硬化缓解期治疗情况却不容乐观。
据中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授介绍，最新的多发性患者生存质量报告调研所示，有近6成患者缓解期无治疗。在缓解期的治疗方案选择上， DMT使用率18%相比以往有所提高，但对比欧美国家，我国的DMT治疗率仍有巨大的提升空间。另外，医生应与患者进行充分沟通，根据患者个体情况选择合适的DMT药物，尽早使用，尽早获益，预防疾病复发，延缓残疾进展。
董强教授也表示，最近5年，临床的诊断标准越来越精细化，患者得到疾病修正治疗的比例有所上升。从国际上的情况看，比较先进的国家和地区接受DMT的患者比例可以达到80%以上，在中国因为药物可及性的问题，比例大约不到20% 。具体而言，国际上现在有18种药物可以改变多发性硬化的疾病进程，目前有6种药物进入了中国市场，而且绝大部分现在都进入了医保，对这个疾病的治疗产生了很大的促进作用，但药物种类确实还不够广。
“因症共治”带来诊疗新格局
多发性硬化呈现多种多样的临床症状，例如视力下降、运动障碍、言语表达困难等，步行障碍是最常出现的MS症状之一，对患者的日常生活和工作影响十分严重。在过去，我国临床上一直缺乏能针对性改善MS患者步行能力的药物。