捷报！来自上海张江的创新药物获美国FDA孤儿药资格认定

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【捷报！来自上海张江的创新药物获美国FDA孤儿药资格认定】新民晚报讯（采访人员马亚宁）近日，出自上海张江、用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）的中国创新药物，获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药资格认定。它就是恒瑞医药自主研发的1类新药，海曲泊帕乙醇胺片——一种小分子、口服、非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，获国家十二五重大专项支持。这次获得FDA孤儿药资格认定后，临床试验及上市注册进度都将加速。
孤儿药（Orphandrug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。 FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持。因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。
肿瘤化疗相关性血小板减少症为最常见的化疗相关性血液学毒性之一，可增加患者出血风险、延长住院时间，甚至导致化疗剂量强度降低，从而影响抗肿瘤效果。恒瑞医药自主研发的海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。 2021年6月，国家药品监督管理局（NMPA）批准恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。
2022年1月，海曲泊帕治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的III期临床研究获批在美国开展临床试验。同时，国内CIT研究也在进行。除了美国，海曲泊帕乙醇胺片治疗CIT的临床研究还在欧洲及澳大利亚开展。这次海曲泊帕乙醇胺片治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症在美获孤儿药资格认定后，可加快推进临床试验及上市注册进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
近年来，恒瑞医药大力推进科技创新和国际化战略，除了上海张江，在美国、欧洲、澳大利亚、日本也都建起了研发中心，形成一支5400多人规模化、专业化、能力全面的全球研发团队，其中海外研发团队170余人，并全面启动全球产品开发团队工作模式，有效提高全球临床试验效率。截至目前，已开展近20项国际临床试验，全力推动创新药海外上市。