RET抑制剂普拉替尼（BLU-667）治疗肺癌新适应症国内获批！基因|甲状腺

2023年6月26日，国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，基石药业的选择性RET抑制剂普拉替尼（Pralsetinib）新适应症上市申请已获得批准。此次的适应症为：用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。
此前， 2020年9月4日，美FDA已批准普拉替尼用于治疗晚期RET融合阳性NSCLC成人患者。
2021年3月24日，中国国家药监局（NMPA）已批准普拉替尼上市申请，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。
2022年3月14日，中国国家药监局（NMPA）已批准普拉替尼，用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌(TC）患者。
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。在肺癌领域， EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。 RET融合是近年来发现的肺癌驱动基因，在NSCLC中RET融合患者约占1%-2% ，常见于不吸烟的年轻人群。

商品名：Gavreto（普吉华）
通用名：Pralsetinib（普拉替尼）
代号：BLU-667
靶点：RET
厂家：Blueprint Medicines
美国首次获批：2020年9月4日
中国首次获批：2021年3月24日
获批适应症：非小细胞肺癌（中国）、甲状腺癌（中国）、甲状腺髓样癌（中国）
规格：100mg
推荐剂量：400mg ，每日一次，空腹口服。如果漏服，可以补服，下次服药仍按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。
储存条件：20°C 至 25°C贮藏
临床数据
2022年12月，基石药业在欧洲肿瘤内科学会亚洲峰会（ESMO Asia）上公布了ARROW研究的新数据。
该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普拉替尼（400mg）在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
数据截止为2022年3月4日，共纳入了68例晚期RET融合阳性NSCLC患者。其中包括37例既往接受过铂类化疗和31例未接受过系统性治疗的患者。
研究结果显示，在既往接受过铂类化疗的患者（n=33）中，确认的客观缓解率（ORR）为66.7% 包括1例完全缓解（CR）和21例部分缓解（PR）；疾病控制率（DCR）为93.9% 。
在未接受过系统性治疗的患者（n=30）中， ORR为83.3% 包括2例CR和23例PR；DCR为86.7% 。
在安全性方面，普拉替尼耐受性良好，整体安全可控，且没有发现新的安全信号。
小结
该研究结果显示，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC中国患者中具有快速和持久的抗肿瘤活性，且没有发现新的安全性信号。
参考来源：
https://www.nmpa.gov.cn
https://www.cstonepharma.com
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