生物药重组八因子曾是血友病短缺药，如今各家药企却竞相研发 2019年以来

2019年以来，重组八因子成为血制品行业的新赛道

文章图片
曾经的“紧缺药”赛道，涌进了大批药企。
9月10日，天坛生物宣布，其所属公司成都蓉生研制的“人凝血因子Ⅷ”符合药品注册有关要求，生产场地已通过药品GMP符合性检查。这意味着，天坛生物已经可以实现人凝血因子Ⅷ的商业化。
人凝血因子Ⅷ ，俗称八因子，是A型血友病患者的必备药物。血友病患者被称为“玻璃人” ，因为血液中缺乏凝血八因子，易受伤、易出血，凝血难。如果体内脏器出血，可能会危及生命。
长久以来，八因子短缺是常态。国内血制品企业和采血浆量本来就不多，能够生产八因子的就更少，因此，八因子也是血制品企业的现金牛。
【生物药重组八因子曾是血友病短缺药，如今各家药企却竞相研发】最近两个月，各类八因子产品相继上市，原本冷清的行业开始热闹，而淘汰赛就在前方。
01八因子供给长期不足
血友病属于罕见病，近年来患者数量有持续增长的趋势。
据Frost&Sullivan的研究数据， 2014年我国血友病患者13.7万，到2018年患者就增至14万。预计到2025年，我国血友病患者将增加到14.49万。 A型血友病占所有血友病的80%到85% ，得了这种病，就只能靠使用八因子。
中国血友病患者的八因子需求一直就没有得到完全满足。这种血制品需要长期连续使用，每周3次或两天一次。对一个体重70kg的成年人来说，即使按最低推荐量使用，一年需要用25万IU以上。
招商证券行业研究员吴斌曾在2018年发布研报称，中国血源性八因子年产量约为2亿IU ，进口重组八因子1亿IU 。
这意味着，中国人均八因子年用量只有0.2IU左右，远低于世卫组织推荐的人均1IU的最低标准。
2021年之前，中国的国产八因子主要就是血源性凝血八因子，从血浆中提取。自2001年后，国家便没有再新批血制品生产企业。算上天坛生物，目前国内可生产血源性凝血八因子产品的企业共有11家，其中，血浆站数量占优势的上海莱士和华兰生物的规格最为丰富。

文章图片
现有企业靠增加血浆站数量提高产能，整体上八因子供给增幅不大，难以实现质的跨越。
由于供给稀缺，国内血制品企业主要在争取新开血浆站。
背靠国药集团的天坛生物已拥有了55家单采血浆站，数量上占据优势，不过采血效率并不如人意。 2020年，天坛生物每月每站的采血量为2.6吨；华兰生物只有25家单采血站，但每月每站采血量为3.33吨。
据业内人士透露，考虑到生产周期和批签发周期的因素，天坛生物的八因子要真正实现商业化，至少需要6到9个月。另外，天坛生物获批的仅有200IU这一种规格，给患者的选择性不多。
而且，更为关键的是，目前八因子的竞争已经不完全在血源上了。
02重组八因子开启淘汰赛
除了从血液中提取，人工合成的重组八因子才是各家争夺的焦点。
重组八因子属于生物药，不需以血液做原料，不需要以单采血浆站为支撑点。
国外很早就有重组八因子产品，但长期不能进入中国。 1985年起，中国禁止进口除人血白蛋白以外的血制品。直到2007年，考虑到国内患者和产品情况，重组八因子才被允许进口。
拜耳的“拜科奇”是第一个进口的重组八因子， 2008年1月29日，国家发改委专门下文限价：每瓶250IU ，零售价不得高于1320元。