肿瘤|赛生药业宣布DANYELZA（那西妥单抗）被国家药监局纳入优先审评难治性|儿童|患者|神经|那西

央广网上海9月15日消息 9月10日，赛生药业发布公告，宣布DANYELZA（那西妥单抗注射液）的上市许可申请（BLA）已被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟定适应症为治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。这是那西妥单抗在获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的优先审批资格、突破性疗法认定和孤儿药资格后，再一次进入快速审批通道。
神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%~10% 。根据发病时的年龄、转移情况及组织病理，分为低危、中危和高危。值得注意的是，约一半患儿被诊断为高危。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50% 。临床对新的治疗方法需求迫切。
那西妥单抗是一款靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。由Y-mAbsTherapeutics（“Y-mAbs”, NASDAQ: YMAB）发起的国际多中心临床研究“Study201”（包含22例患者）在2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的结果显示，在接受那西妥单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗的复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者中， 68%（15/22）的患者对治疗表现为完全或部分缓解（客观缓解率， ORR）：59%(13/22)的患者在影像学检查或组织检查中均未发现肿瘤病变（完全缓解， CR）；9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上（部分缓解， PR）。除了显著的临床获益，那西妥单抗还具有临床给药便捷和患者依从性高的优势。相较于其他GD2单抗，那西妥单抗治疗前不需要进行自体造血干细胞移植（ASCT），不需要联合白细胞介素-2（IL-2）用药，静脉输注时间也由10多个小时缩减至30-60分钟，使得门诊用药具有可执行性。
【肿瘤|赛生药业宣布DANYELZA（那西妥单抗）被国家药监局纳入优先审评】那西妥单抗于2020年11月在美国获批上市，与GM-CSF联合治疗对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。赛生药业于2020年12月与Y-mAbs达成了独家无限期授权许可协议，获得那西妥单抗和Omburtamab两款产品在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的独家合作开发和商业化权利。 Omburtamab是Y-mAbs的另一款重要候选产品，经批准后可用于治疗儿童中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤。赛生药业将负责这两款产品在大中华区的研发、注册和商业化。