肿瘤|国际慢粒日:从“不治之症”到可治“慢病” 慢粒靶向治疗迎突破进展江倩|疾病|进展|突破|患者|原创

中新网北京9月22日电 (采访人员余湛奕)9月22日是国际慢粒日，值此之际，北京大学人民医院血液科副主任江倩教授表示，随着现代医学的不断发展，慢粒已经从“不治之症”转变为可治可控的“慢病” ，目前已有创新药在中国递交新药上市申请。
慢性粒细胞白血病(以下简称“慢粒”)曾经被认为是一种“不治之症” ，是首个被证明与染色体异常有关的人类肿瘤，由于患者体内第9号和22号染色体发生了相互易位，导致该易位形成了新的基因。慢粒是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15% 。全球年发病率为1.6-2/10万。中国慢粒患者较西方更为年轻化，国内几个地区的流行病学调查显示慢粒中位发病年龄为45-50岁，而西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁。
【肿瘤|国际慢粒日:从“不治之症”到可治“慢病” 慢粒靶向治疗迎突破进展】据了解， 2001年，全球第一个酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现，标志着肿瘤治疗从此进入靶向治疗时代。 20年来，慢粒的治疗格局也发生了翻天覆地的变化。
“随着现代医学的不断发展，慢粒已经从‘不治之症’转变为可治可控的‘慢病’ ，然而慢粒患者群体中依然存在着未被满足的治疗需求，亟需打破耐药困局。 ”江倩指出，在TKI出现之前，化疗、干扰素治疗和骨髓移植是慢粒的传统治疗方法，但治疗效果并不理想。 TKI的出现不仅引领了肿瘤治疗进入靶向时代，也改变了慢粒患者的病程和治疗结局。慢粒正在从血液肿瘤性疾病转化成类似于高血压、糖尿病之类的慢性疾病。因此，在TKI治疗时代，治疗目标已经不再是获得生存，而是更高的生活质量。
获得性耐药一直是慢粒治疗的主要挑战。作为目前主要的治疗药物，部分患者接受TKI治疗可以获得理想的疗效。江倩提醒，如何规范地进行定期检测也非常重要，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，有助于及时更改治疗方案，减少治疗时的风险。
据介绍，目前国内还没有第三代TKI药物，对于耐药、疗效欠佳或处于进展期的慢粒患者来说，第三代TKI是“刚需” 。特别是针对T315I突变患者的需求，近年来国内外都开展了相应的临床研究项目。
“中国本土创新的第三代TKI药物就是针对T315I突变而设计的，我非常期待这类原研创新的药物能够为更多耐药慢粒患者，特别是多重耐药的患者提供治疗机会，延续生命。 ”江倩说，目前已有创新药在中国递交新药上市申请，并纳入优先审评和突破性治疗品种。相信随着新药上市和激酶突变检测的规范化，现有的耐药问题有望被克服，使得更多患者能够从中获益。
随着TKI的广泛应用，慢粒慢性期患者的生存期已接近同龄正常人，越来越多的研究开始关注患者的生活质量。江倩表示，尽管疾病情况已经控制得很好，许多年轻患者仍然会隐藏病情，担心一旦公开可能会受到另外一种眼光看待，对于他们将来升学、找工作都造成了很大的阻力。
“慢粒患者回归社会的能力是非常强大的，他们对社会的贡献也是非常大的。有很多优秀的慢粒病人，在本职工作上做了很好的贡献，这些人应该被视为正常人。 ”江倩教授呼吁，对于慢粒患者不仅要关注疾病管理，还有他们的生活和工作，同时也鼓励慢粒患者积极发声，让更多人了解真实的慢粒人生。希望社会各界积极贡献力量，携起手来帮助慢粒患者重建生活信心，回归社会“大家庭” 。 (完)