2022年中国生物制品板块又有8款干细胞新药获得受理

作者：杭吉干细胞科技
引言：
1999年美国《科学》杂志将干细胞研究列为世界十大科学成就之首。
2008年诱导多潜能干细胞研究被《自然》和《科学》杂志分别评为第一和第二重大科学研究。
2007年和2012年诺贝尔生理和医学奖均颁给了极具潜力的干细胞研究。
而在我国的“十三五”规划中“细胞治疗及临床转化”成了健康保障发展的重大课题。干细胞医疗技术已成为21世纪自然科学领域最受关注的技术，是未来高新技术更新换代和战略性新兴产业发展的重要支撑。
近年来，间充质干细胞治疗疾病的潜力不断被证实，并逐渐得到认可。随着临床的发展，间充质干细胞在多个疾病领域形成了专家共识，或被写进疾病治疗的专家共识当中。
间充质干细胞(MSCs)是一类来源于中胚层的多能干细胞，主要的生物学特性有高度的自我更新能力、多向分化潜能以及低免疫原性。因其来源广泛，可以从多种组织中获取如骨髓、脐带、脂肪和胎盘等，并且易于分离、培养，所以细胞治疗中常将其作为理想的种子细胞，在临床上有重要的研究和应用价值。
2022年开年之初至2022年7月11日，国内新增5家企业的8款干细胞新药申请获得受理。
目前研究发现，干细胞疗法在治疗200种适应症方面大有可为，具有一定的临床应用价值应对8大系统疾病。

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图源：CDE官网

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01适应症：结缔组织病相关间质性肺病
2022年2月18日，上海爱萨尔生物科技有限公司“人脐带间充质干细胞注射液”的药物临床试验申请获受理(受理号:CXSL2200097）。间质性肺炎(IP)是一组异质性肺实质疾病，具有炎症和/或纤维化的共同病理特征。 IP患者的纤维化通常是不可逆的，导致显著的发病率和死亡率。
IP可以是特发性的（特发性肺纤维化， IPF）或继发于暴露于各种有害环境因素。虽然IP的发病机制尚不清楚，但IP的一个亚组与结缔组织疾病(CTD-IP)相关，包括多发性硬化症、类风湿性关节炎(RA)和多发性肌炎/皮肌炎(PM/DM) 。
CTD-IP的病理特征可以是非特异性IP（NSIP）、普通IP（UIP）、隐源性机化性肺炎（COP）、急性间质性肺炎和弥漫性肺泡损伤。
这些CTD中IP的发生率各不相同，从20%到50%以上不等，并且在诊断这些CTD之前或之后出现。以炎症和纤维化为特征的结缔组织病间质性肺炎(CTD-IP)是CTD-IP患者死亡的主要原因。目前没有有效的治疗方法，尽管免疫抑制和抗炎药物，如皮质类固醇，已被广泛使用。间充质干细胞(MSCs)具有独特的免疫调节和再生特性，可能代表CTD-IP中一种有前途的治疗剂。
2010年1月至3月广州医科大学附属医院共28例CTD-IP患者（类风湿关节炎（RA）-IP患者12例，多发性肌炎/皮肌炎（PM/DM）-IP患者16例）2013年入组本研究，以23名健康志愿者为对照。所有患者均符合间质性肺病和结缔组织疾病相关标准。
研究表明，在CTD-IP患者中，高水平的IL-6分泌主要与肺纤维化进展有关。 Collard和Alhamad报告的类似发现已在IPF急性加重患者中得到证实。
最近一项针对IPF患者胎盘来源的间充质基质细胞的1b期研究表明，静脉注射MSC是可行的，并且在中度严重IPF患者中具有良好的短期安全性。 02适应症：缺血性脑卒中
2022年2月18日，上海爱萨尔生物科技有限公司“人脐带间充质干细胞注射液”的药物临床试验申请获受理(受理号:CXSL2200098）。近日，发表于《Neurolog》上的一项临床研究结果证实了间充质干细胞静脉注射治疗缺血性脑中风的安全性与有效性。 39名患者作为试验组接受间充质干细胞静脉注射治疗， 15名患者作为对照组，结果显示与对照组相比， MSC组其下肢运动功能显著改善。