康健园｜创新靶向药物照亮罕见病治疗之路

【康健园｜创新靶向药物照亮罕见病治疗之路】本文转自：新民晚报

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早在2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》， Castleman病被收录其中。这种以肿大淋巴结累及器官患病的病症由血液科收治。上海交通大学医学院附属瑞金医院内科学终身教授沈志祥介绍， Castleman病之罕见，以瑞金医院来说，一年最多接诊10位患者。这些患者在确诊前，大多经历了漫长的漏诊误诊、治疗针对性不足等糟糕的就医体验。 Castleman病缺乏标准化的诊疗流程与方案，确诊后的患者既往参照淋巴瘤的化疗方案以及大剂量激素治疗。如今， Castleman病的治疗曙光初露，白细胞介素-6（IL-6）单克隆抗体等新型药物诞生了。
日前注射用司妥昔单抗正式在我国商业化上市，特发性多中心型Castleman病（iMCD）患者能够顺利获得药物处方，从国际一线靶向治疗选择中获益。
同济医院副院长、同济大学血液病研究所所长梁爱斌教授指出， Castleman病也被称为巨大淋巴结病，是一种介于良性和恶性肿瘤之间的一种疾病。目前病因不明确，主要的临床病理变化就是慢性炎症细胞刺激引起的淋巴结反应性增生，临床上根据肿大淋巴结分布和器官受累的情况不同，将Castleman病分为单中心型（UCD）和多中心型（MCD）。 MCD累及多个淋巴结区域，多有全身症状，预后较差，主要亚型为特发性多中心型Castleman病（iMCD），临床表现多样，存在常见的体征改变，几乎所有iMCD患者都会出现高炎症的症状，如盗汗、体重减轻、虚弱、疲劳、肝脾肿大、血细胞减少和器官功能障碍，以及皮肤症状，如皮疹、天疱疮。我国iMCD患者5年生存率为55%~77% ，低于全球水平。 Castleman病的诊断方法是病理活检，病理科医生在确诊Castleman病的过程发挥了至关重要的作用。对于普通人来说，万一发现身上有表浅淋巴结肿大长久不消退，需引起重视，及时前往综合性大医院的血液科就诊。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科行政副主任糜坚青教授表示，虽然Castleman病的病因和发病机制仍存在许多未知性，但相关研究发现白细胞介素-6（IL-6）作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在许多iMCD患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用——这就是靶向药物所要瞄准的疾病“命门” 。
司妥昔单抗就是一款单克隆抗体，可用于阻断Castleman病患者体内升高的IL-6活动。 2021年，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准司妥昔单抗用于治疗iMCD 。目前，司妥昔单抗被全球众多权威指南推荐为iMCD的一线治疗方案。
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