对罕见病患者而言|对于罕见病患者，付出多少都不算多( 二 ) 对罕见病患者而言

在此方面，江苏省已经迈出了关键一步，正在搭建罕见病诊疗体系：明确了13个城市的定点治疗医院与3家诊断医院，选出5个罕见病病种纳入医保报销范围，通过诊断医院确诊的罕见病患者，可以提出相关政策优惠申请。
耿德勤、常州市第一人民医院神经内科主任盛世英、南京医科大学附属常州第二人民医院药学部主任苏丹等专家介绍，在徐州，医保局牵头针对某种罕见病，建立责任医生联络群，只要3家医院确诊患者患有罕见病，就可以通过网络绿色通道获得相关治疗和药品；常州市卫生健康委牵头开展了罕见病患者情况调查，建立了患者队列和疾病队列，指定了确诊医生，明确了上报流程，基本实现了“三医联动” ，由诊断、用药、报销等部分组成的服务脉络基本清晰。
徐州医科大学附属医院神经内科主任医师、医疗设备管理处处长樊红彬建议，可以效仿在全国推行的五大中心建设，建立罕见病区域诊疗中心，以提高罕见病的诊疗水平，防止有限的医疗资源浪费或者被滥用。
创新药用起来
在医疗领域建专科、连网络，希望给予罕见病患者更快更好的治疗。医保和医药领域也很给力，制药企业不吝重金搞研发，医保部门尽可能快地把相关药品纳入报销范围。罕见病患者面临什么困难，就解决什么问题。
【对罕见病患者而言|对于罕见病患者，付出多少都不算多】专家们表示，以前罕见病患者用不起药，现在有些药已经进入医保，解决了大问题，但有时候患者仍然用不到药。问题出在了药品采购供应与医院受药占比影响等相关政策上，浙江省人民医院药学部主任黄萍认为，治疗罕见病的药物品种很少，甚至有些罕见病无药可用，所以相关部门或者医院不要以常规思路来采购供应此类药品，要特事特办。
对此，唐玉林建议，给予相关生产企业一定的政策支持，保证企业不卡在研发这一步。浙江大学医学院附属第一医院医保办主任徐林珍认为，罕见病不应被纳入绩效考核、DRG（疾病诊断相关分组付费）等工作范畴，以消除临床医生用药的后顾之忧。 “例如多发性硬化症，我们现在还没有做到不算均次费用，如果门诊开出一张用药处方，一定是大处方，会被点名批评。我们只能隔两个月就把患者收住院一次，这对患者用药的延续性有一定影响。能否改成门诊报销？是不是可以不纳入医保核算？”徐林珍说。
林艾羽希望，通过政府以及各级医保机构的支持，完善相关信息系统，例如引入数据录入系统。她说：“在没有医保之前，患者可以得到一些慈善机构的援助。有些药品进入医保后，援助取消，此时患者用不上药，着实令人着急。 ”
江西省人民医院副院长霍亚南给林艾羽投了一票，表示信息系统建成后，可以往基层多走走。基层医疗卫生机构接收的罕见病患者更多，走下去可以更好地了解罕见病患者群体整体情况。
江苏省已经把5种罕见病纳入省级医保统筹管理，但这毕竟是个例。即使医保报销部分费用，自付部分对患者来说，仍旧是天文数字。因此，江苏省人民医院医保办主任丁海霞建议，探索建立多层次医疗保障医疗体系，通过商业保险来解决问题。
樊红彬表示，要给予罕见病患者更多关爱，例如罕见病患者分散，治疗、用药有一定困难，可以指定药房配送，建立罕见病患者服务网络。 “我们讨论了治疗与用药，但是别忘了还有康复治疗和相关设备的提供以及临终关怀，要全面关爱罕见病患者。 ”