药明巨诺|CAR-T产品“瑞基奥仑赛”诞生记｜专访药明巨诺李怡平先生( 三 ) 药明巨诺|李怡平|大b细胞淋巴

2020年底，药明巨诺在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了瑞基奥仑赛注射液的关键性临床研究——RELIANCE试验的数据。截止2020年6月17日，在58例可评估有效性的患者中，瑞基奥仑赛治疗后的最佳客观缓解率为75.9% ，最佳完全缓解率为51.7%；在59例接受治疗的患者中， ≥3级细胞因子释放综合征（CRS）及神经毒性（NT）的发生率仅分别为5.1%及3.4% 。
“换句话说，原本即将失去生命的病人中，将近76%的人可以长期存活下来，一半以上的病人甚至可以完全治愈，恢复正常人的生活。这个数字在任何一种抗肿瘤治疗中都是变革性的改善。而且瑞基奥仑赛也展现了潜在更好的安全性。”李怡平先生说道。基于RELIANCE研究的结果，药明巨诺在2020年6月底递交了瑞基奥仑赛在中国的上市申请，并于昨日获得NMPA的上市批准。
总结过往，李怡平先生分享了自己的三条经验：第一，公司始终以质量和科学为基础，才能扎实地将项目往前推进；第二，执行力很重要，如果缺乏这一点，所有的美好愿望、策略、计划都是空的；第三，也是最重要的，就是坚持把病人放在第一位。
而最令李怡平先生印象深刻的，是那些在临床试验中得到挽救的生命。“一些原本即将被癌症夺走生命的病人，其中有老师、音乐家、运动员，他们中很多人在接受CAR-T产品治疗后生存下来，并逐渐恢复正常生活。过去三年多我们开展临床试验的过程中，经历了很多事情，也碰到了很多困难，但我们都克服了。尤其看到那些重新鲜活的生命，看到患者出院之后重回篮球场上…… ，这是我们最感到欣慰的事情，这也是我们全部工作的终极意义。”
接下来，药明巨诺还在努力，为造福病患打通最后一公里路。个体化的CAR-T产品生产成本很高，而且其定制属性也限制了这类产品的使用。为了让更多的病患可以获得治疗机会，药明巨诺一方面在改进质控标准、完善供应链和信息化管理系统、建立商业化团队，以及对医院进行培训、认证等方面提前做了许多工作；另一方面也在寻找创新支付模式和其它合作途径，来提升患者的可负担性及产品可及性。
“当不是每个病人都能用上你的产品时，你的工作是远远没有做完的。所以我们整个公司会围绕这个目标非常努力地去做。”李怡平先生说。
下一站：更加广阔且充满前景的细胞免疫治疗领域
第一个适应症获批之后，瑞基奥仑赛的故事远没有结束。
目前，药明巨诺还在继续开发这款产品用于治疗多种其它血液肿瘤的适应症，包括滤泡淋巴瘤（FL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、二线弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、成人及儿童或青少年急性淋巴细胞白血病（ALL）等。其中，倍诺达治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤的申请，已于2020年9月被NMPA纳入突破性治疗品种。
“接下来，我们会专注于把产品推广到三线、二线或更早线的治疗。患者越早使用CAR-T产品，其T细胞质量越好，细胞治疗的疗效也有望越好。”李怡平先生说。

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