药明巨诺-B：首款CAR-T产品获批上市，迈入商业化发展新阶段( 二 ) 2021年9月3日

药明巨诺还扩展了作用于不同靶点的其他产品，丰富公司的产品管线。 JWCAR129是以公司从巨诺获得许可的CAR结构体（H125载体）为基础开发的CAR-T疗法，并在今年7月份递交了其用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的临床研究IND申请。与此同时，公司同步开展JWCAR129用于MM的临床试验。
3.JWATM203/213：靶向甲胎蛋白（AFP）
值得注意的是，药明巨诺不只局限于血液瘤领域，还将研究领域延伸至实体瘤，有望突破CAR-T疗法的治疗瓶颈。用于治疗肝细胞癌（HCC）的JWATM203研究由优瑞科在美国根据IND的申请情况，正在推进I/II期临床试验的进展。而在其他自体细胞疗法方面，公司通过与Lyell、优瑞科的技术互补，进行JWATM213等下一代创新自体细胞疗法的研究开发。
4.JWATM204/214：靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）
在中国， HCC的治疗缺口仍然较大。药明巨诺依靠优瑞科ARTEMIS?及E-ALPHA?先进的技术平台，进行了JWATM204用于治疗HCC的研究开发，未来若成功研发上市，将成为治疗GPC3阳性HCC患者的绝佳手段。目前，公司已完成JWATM204的产品制造和放行检测的技术转让。此外，在开发HCC治疗的下一代创新自体细胞疗法方面，公司还与Lyell、优瑞科形成技术上的融合，进行JWATM214的临床前研究。
图三：药明巨诺在研管线

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资料来源：药明巨诺2021年半年报，格隆汇整理
商业化的前期准备：建设生产基地、组建专业团队
自2016年创立之后，药明巨诺迎来了首款获批上市的CAR-T产品。而CAR-T细胞免疫治疗相较于其他疗法，治疗流程较为特殊、理念较为新颖，不仅在研发上较为困难，而且在商业化阶段也面临诸多问题。而药明巨诺针对这些难点采取了一系列的措施，为商业化的推进做足了前期准备。
首先，药明巨诺为解决商业化的产能问题，在苏州新建了一个占地面积1万平方米的商业化生产基地。该基地包括四大独立功能模块，而且均符合GMP、QMS的制造标准。目前，两个模块已建成投产，并通过了资质认定，全面按照GMP的标准运营。 2021年3月，公司接受并通过了由国家药监局与江苏省药监局联合对relma-cel的批准前检查。
不仅如此，苏州生产基地是一个可以支持改造所有种类细胞的平台。公司也借此能够生产临床级别的病毒载体，用于细胞的基因改造。公司的江苏省生产许可证类型于2021年6月从As改为As+Cs ，新增了生物制品合同生产组织（CMO）的许可。从许可证的变更记录可以看出，公司已经具备了规模化生产的能力。在自体CAR-T细胞治疗的生产方面，该基地为公司提供了充裕的产能。目前，两个模块已建成投产，可满足每年最多2500例自体CAR-T细胞治疗的生产需求。
在实现量产的同时，药明巨诺还保证了生产的质量。在临床试验期间，公司先进的生产水平使得经过细胞选择后， T细胞的纯度持续超过99% ，这样的高纯度增强了公司产品的稳定性和安全性。接下来，公司还会继续投资生产基地，开发更先进的技术和平台，进一步优化生产工艺，以实现规模经济。
图四：药明巨诺苏州生产基地

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资料来源：药明巨诺官网，格隆汇整理
其次，药明巨诺为做好其核心产品relma-cel的市场销售推广，成立了一支90人的专业团队。此次半年报显示，公司新支出销售费用4617.60万元为商业化做准备。公司的销售推广团队，将把重心放在医生这一关键节点，培训宣传relma-cel的使用说明、端到端的过程等内容。