诺西那生钠注射液|一张55万元药费单背后的现实和无奈诺西那生钠注射液|药物|医保

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出品丨虎嗅医疗组
作者丨华北佛楼蜜
题图丨纪录片《人间世》第二季
一岁女婴小花（化名）住了四天院，用的救命药一针就要花55万人民币。

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日前，这一截图在网上大肆发酵，引来不少网友的关心和质疑，票据来自西安交通大学附属第二医院。
票据显示，患病女孩8月17日入院，21日出院，医院收取床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，最贵的是西药费，高达550177.2元。票据同时显示，这次治疗医保统筹支付570.25元，医保报销0.26%，个人支付553068.95元。
9月3日下午，西安交通大学附属第二医院官方出面澄清，称患病女婴得了一种罕见的遗传疾病——脊髓性肌萎缩症（SMA），是一种染色体隐性基因突变的遗传病，被称为两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手，患者脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩，发病率大约是万分之一，若不积极治疗，患者将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。
票据中的高达“550177.2元的西药费”，用来支付一款药“诺西那生钠注射液（Nusinersen Sodium Injection）”，由美国药厂渤健公司（Biogen）研发，也是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，2016年在美国和欧洲上市。
2019年4月，国家药品监督管理局将其引进国内，成为中国首个能缓解SMA的药物，当时的价格为70万元，今年1月份降为55万，没有纳入医保，属于自费药物。渤健公司在向海外出售这款药物时，中国地区的售价是全球最低，即便在美国，诺西那生钠注射液的价格为12.5万美元一剂，约合人民币87万元。在澳大利亚，政府采购的价格为11万美元，约合人民币为55万，但该药物已被纳入医疗保险支付体系，如今每剂的花费为41澳元，约合人民币196元。
医院方还额外强调，在药物使用方面，公立医院实行的是“药品零加成”，也就是“成本价”出售，不会私自加价。
这款药物并非一劳永逸，针对SMA这种疾病也不能完全根治，只能起到缓解病症的作用，患者第一年需要注射6剂诺西那生钠注射液（每两个月打一次），此后，每四个月需要注射一次，年复一年，一针55万。粗略计算下，对于普通家庭来说，这是名副其实的天文数字。
无独有偶，其实，本次围绕诺西那生钠注射液收费问题的讨论不是第一次，去年8月，广东一SMA患儿家长曾向国家药监局提交了信息公开申请，希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。同一时期，渤健公司也曾对外表示，称公司已经向医保局提交了诺西那生钠的资料，如果药品通过了专家评审，下一步就可以进入医保谈判环节，但截至目前仍未传来具体进展。
前因后果叙述清楚后，我们需要讨论两个问题，为什么会这么贵？医保为何会“失语”？大量误会言论的背后，藏着哪些现实和无奈？
开发难，病人少
其实，这不是SMA这一疾病和诺西那生钠注射液的专有困境，而是大多数罕见病和新疗法面临的既定现实。
罕见病，一类疾病的统称，相比于其他常规疾病，罕见病出现的频率相对较低，患者基数少，又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义，根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。
“月亮的孩子”、“玻璃人”、“瓷娃娃”、“蝴蝶宝贝”这些好听的名字对应的是白化病、血友病、成骨不全症、大疱性表皮松懈症，他们都是归属于罕见病。罕见病患者大多数有多脏器功能受累，特别是呼吸、循环和神经系统。他们由于自身抵抗力弱，生活需要照料，更容易被感染。而感染后对呼吸系统影响最大，同时也会波及心脏等其他系统，导致原发疾病的恶化。尤其对遗传代谢性疾病，重要脏器受累的罕见病威胁更大。