审批|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求保障用药安全( 二 ) 生产|用药|国家药监局|儿童|临

儿科医疗机构要提出需求，主动与科研机构、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系
今年5月，湖北省宜昌市一家制药企业研发的咪达唑仑口服溶液获得国家药监局批准上市，填补了国内咪达唑仑口服溶液的空白，为广大患儿带来福音。该企业研发咪达唑仑口服溶液用时两年，耗资近1500万元。
咪达唑仑是一种镇静催眠药，主要用于患者麻醉前镇静、局部麻醉辅助、胃镜等内窥镜手术前的镇静，临床应用广泛。此前，我国医疗机构使用的都是注射用咪达唑仑。在术前使用，不少患儿因恐惧打针而拒绝，甚至哭闹，影响手术进度。咪达唑仑口服溶液加入了矫味剂，味道不错，患儿愿意服用，起到了与注射咪达唑仑同样的效果。
“儿童用药依然面临品种少、专用剂型和规格少、供应量不足等问题。 ”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，儿童不是缩小版的成人，由于身体尚未发育成熟，肝肾对药物的代谢能力和药品不良反应的耐受能力很低。长期过度服用或不当服用成人药物会对儿童身体造成不可逆影响。此外，成人药品大多带苦味，一些患儿不愿意服用，家长需想办法诱导，提高了服药难度。所以，研发各类儿童专用药和剂型很有必要。
在国家的大力支持下，国家医学中心北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发” 。联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，以临床需求为导向，以临床评价为依据，强强联合研发儿童药。目前，获得生产批件/受理号27项，临床批件/备案号/受理号33项。 “这些品种的研发填补了我国儿童用药市场的空白，有效缓解了临床儿童用药短缺的问题。 ”王晓玲说。
“儿科医疗机构应该成为儿童用药研发的排头兵。 ”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说，儿科医疗机构是儿童用药使用最多的地方，最了解患儿的用药需求，掌握大量临床用药信息。儿科医疗机构要提出需求，主动与科研院所、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系。
达因药业是专门从事儿童用药研发与生产的企业，近年来研发立项多达数十种。早在2011年，公司成立了儿童用药研发中心，与中国医学科学院药物研究所、山东大学药学院开展深度产学研合作。达因药业董事长杨杰说：“儿童用药的研发要符合临床需求，根据儿童的病理、心理特点来设计和改进产品属性。 ”
“儿童用药供应短缺的一个重要原因是企业研发投入与收益不匹配。 ”杨杰说，儿童用药研发耗时长，临床研究风险高，处方工艺相对复杂，对原料辅料选择及质量控制要求高，从而导致生产成本高。如果按照药物活性成分定价，药企的成本可能无法覆盖，因而没有生产积极性。她建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。
确保用药安全有效
药企要根据不同年龄段的孩子来设计剂型、包装和给药器具，并确定原料、辅料的最佳比例，保证药物疗效
“目前，医院能开的药物主要是成人儿童共用药。 ”王晓玲介绍，北京儿童医院药品目录中，儿童专用药占比仅为5% ，成人儿童共用药占比约59% ，经验性用药（说明书中没有儿童用药信息，医生根据临床经验用于患儿的药品）比例约为36% 。医院在每个药房安排一名药师专门负责分药，免去了家长自行分药的麻烦，一定程度上提高了患儿用药安全性。

审批|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求 保障用药安全( 二 )

审批|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求保障用药安全( 二 )