自然|这家医院学者在《自然》子刊发表重要论文，为这类疾病治疗开辟新途径疾病|医院|大脑

长江日报大武汉客户端10月25日讯（通讯员杨岑）如何通过中枢神经系统的血脑屏障，将药物送至恶性胶质瘤患者大脑与脊髓完成治疗，是世界医学的一道难题。近日，武汉大学人民医院（湖北省人民医院）神经精神医院神经外科科研学者取得重要突破，其发现一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体能有效穿越血脑屏障，在相关动物实验中疗效显著。近期，该团队的这一成果在《自然》子刊发表。
10月10日，国际著名期刊《自然-生物医学工程》杂志在线发表了研究论文《在啮齿类和灵长类动物中增强血脑屏障渗透的腺相关病毒血清型9的变体》。该研究通过筛选发现了AAV.CPP.16能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，并递送药物至大脑与脊髓，并在小鼠恶性胶质瘤模型中充分证明了该载体的治疗功效。
【自然|这家医院学者在《自然》子刊发表重要论文，为这类疾病治疗开辟新途径】论文第一共同作者王峻。
论文共同第一作者武汉大学人民医院王峻副主任医师介绍，血脑屏障是排列在大脑的血管壁上一层紧密堆积的细胞，能阻止毒素、病原体和大分子物质进入大脑，是机体为保护中枢神经系统而进化形成的一个重要屏障。遗憾的是，它同样也是阻碍基因治疗药物进入中枢神经的主要障碍。如何突破血脑屏障递送目的基因，是目前神经系统基因治疗的主要难题。
研究中，王峻等研究者用合理化设计方法，对AAV 9野生血清型衣壳上的细胞穿透肽（CCP）进行改造，筛选出具有高度血脑屏障穿透性的腺相关病毒变体AAV.CPP.16 。这种AAV变体可以快速穿过血脑屏障，甚至可通过静脉注射，在CNS（中枢神经系统）中形成高效、广泛的感染和表达。随后，通过动物对照试验，证实可有效延长基因治疗的动物生命，甚至达到了一次性治愈。
上述研究成果表明，利用AAV CPP.16作为载体的基因药物具有持久、有效的抗肿瘤作用，未来这些研究成果将进一步向临床应用方向深入。
论文通讯作者贝峰峰教授多年来一直致力于神经突触损伤、基因药物开发的研究。他表示，这一研究成果让成功转化AAV递送药物通过人类血脑屏障更近了一步，也表明AAV可以作为一个有效的系统性药物递送工具，用于对抗胶质瘤或者其他有需求的中枢神经系统类疾病。
【编辑：余丽娜】
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