国产CAR-T加速崛起，百万元级“抗癌神药”如何让更多人用得上、用得起？

【国产CAR-T加速崛起，百万元级“抗癌神药”如何让更多人用得上、用得起？】来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品
作者/季媛媛
编辑/徐旭武瑛港
图片/图虫

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随着获批产品和布局企业日益增多，细胞治疗时代正加速到来。据弗若斯特沙利文预测， 2021年中国CAR-T市场规模约为2亿元，到2024年将增长至53亿元，至2030年市场规模有望达到289亿元。在该领域，中国还有望在未来短时间内弯道超车，占据全球市场更多份额。
从IND（InvestigationalNewDrug ，新药临床研究审批）角度看，据相关统计资料显示，目前美国和中国细胞治疗研究数量为全球最多。 2020年至2021年，美国该类产品IND的数量从479起增长到654起，中国该类产品IND的数量从264起增长到420起。
此外，在CAR-T疗法的开发上，美国作为先驱，拥有包括吉利德Gilead、Juno在内全球CAR-T第一梯队公司，而BlueBird、Celgene等公司也在积极布局自家CAR-T 。同时，制药行业巨头如礼来、强生、默克等也纷纷通过投资介入CAR-T领域。与此同时，最近国内CAR-T企业布局者也不断传来新进展。
10月24日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）消息，复星凯特提交的奕凯达?新增二线适应症药品注册申请已获受理，并被纳入优先审评品种名单。而在国内首款CAR-T加速适应症拓展之际，新锐企业科济药业宣布，其CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液提交的新药上市申请已获得国家药监局受理，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤；10月25日，原启生物GPRC5D靶向CAR-T产品获FDA孤儿药资格。此外，恒润达生科创板IPO申请已被上交所受理，有望成为国内首家冲刺科创板IPO的CAR-T细胞治疗企业。如此，谁能抢占更多市场份额也备受业内人士关注。
CIC灼识咨询经理刘子涵对21世纪经济报道表示， CAR-T产品致胜的关键点主要体现在两大方面，第一，在有效性和安全性方面有突出优势；第二，在产品设计上有创新性突破。
由于CAR-T的生产工艺复杂，主要工艺流程包括质粒、病毒和细胞产品三个部分，其中病毒载体的制备是CAR-T细胞治疗产品生产的关键环节之一，在CAR-T细胞治疗产品直接成本中占有较高比例。 “目前已有非病毒载体或稳转技术等方式能够有效降低CAR-T产品的生产成本，此外，通用型CAR-T由于具有标准化生产特点，同样可以降低CAR-T的生产成本。未来如具有以上技术创新的CAR-T产品获批上市， CAR-T细胞治疗产品的价格将有下降的可能性。 ”刘子涵说。
CAR-T“吸金”能力如何？
随着CAR-T产品不断获批上市，其市场表现倍受关注。目前国内企业中有传奇生物（国外获批）、药明巨诺和复星凯特三家CAR-T产品获批上市。
根据金斯瑞生物最新发布的财报显示，截至2022年9月30日，其子公司传奇生物与杨森公司合作上市CAR-T疗法西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI）第三季度销售额约为5500万美元。今年第二季度CARVYKTI实现首季度销售额为2400万美元，三季度销售额较二季度翻倍，超出市场预期。
目前在国内，药明巨诺和复星凯特尚未披露三季度的销售额情况，不过，从两家公司的今年上半年财报情况来看，药明巨诺共实现营收6600万元人民币（去年同期为零）收入，其中药明巨诺称产生营收原因系CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液于去年获得国家药监局批准上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性（“r/r”）大B细胞淋巴瘤（“LBCL”），上半年共开具了77张CAR-T治疗处方，完成64位患者的回输，该药单价为129万元。