阐述干细胞疗法产品从理念到临床成功使用服务的转化过程( 四 ) _健康小知识

从临床试验到临床实践
在将治疗应用于人类（即患者）之前，临床前研究必须包括检查治疗效果是积极的还是消极的，如果有任何负面影响，研究人员必须检查每一步的安全可能性。由于对使用基于干细胞的产品进行治疗的担忧，决定临床前研究是否足以转化为临床试验提出了几个必须由主管当局评估的问题。临床试验申请应提交给食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)或其他组织，基于国家。
FDA负责认证美国干细胞产品的临床试验研究。如果将一种新药介绍给未经FDA批准的临床研究人员，则可能需要提交研究性新药(IND)申请。 IND申请包括来自动物药理学和毒理学研究、临床方案和研究人员信息的数据。缺乏临床前支持（例如，体外和体内研究）可能导致所需的修改或不批准。如果FDA宣布一项IND需要修改（意味着该申请旨在获得批准但尚未获得批准），则临床前研究的结果被认为不足以或不足以转化为临床试验研究，以便进一步研究必须完成，之后应提交修改后的IND 。
FDA已在联邦法规(CFR)中发布了提交IND的指南。这些法规在21CFR第210、211部分（现行良好生产规范(cGMP)）、21CFR第312部分（研究性新药申请）、21CFR610（通用生物制品标准）和21CFR1271（人体细胞、组织，以及基于细胞和组织的产品）。这些指南的发布是为了开发具有最高安全标准和潜在有效转化为临床试验研究的干细胞产品。
EMA是欧盟(EU)的一个机构，负责评估任何研究性医疗产品(IMP) ，以确保最终产品对公众安全有效。当计划在欧洲引入一种新药进行临床试验时，可能需要向EMA提交IMP的临床试验申请。 IMP的临床试验申请包括化学、药理学和生物学临床前数据的总结（例如，来自体内和体外研究）。 EMA提出了不同的法规来支持开发安全高效的公共产品，包括法规(EC)No.1394/2007、指令2004/23/EC、指令2006/17/EC、指令2006/86/EC,指令2001/83/EC、指令2001/20/EC和指令2003/94/EC 。
几乎所有已批准用于人体测试的临床试验研究都已在线注册（https://www.clinicaltrials.gov/2021年12月12日访问）。我们在该网站上的搜索显示，截至2021年12月，使用“干细胞”注册的介入研究记录超过6500条。记录的临床试验可以从不同方面进行分析。
推荐阅读：重磅！中国发布全球首个干细胞国际标准ISO24603
招募状态：这些研究的招募状态表明，这些研究中有18%正在进行中（招募）， 42%已完成（图1）。

文章图片
图1：使用干细胞的临床试验状况
疾病类型：基于干细胞的疗法是不同临床试验研究中治疗各种疾病的新方法。血液和淋巴疾病是受益于这种新方法的最常见疾病（图2）。血液和淋巴疾病是指与血液和淋巴缺乏或异常有关的任何类型的疾病，如贫血、血液蛋白紊乱、骨髓疾病、白血病、血友病、地中海贫血、血栓形成倾向、淋巴疾病、淋巴增生性疾病、胸腺瘤等。此外，还进行了各种使用干细胞治疗免疫系统疾病的临床试验研究；肿瘤、心脏和血液疾病；以及神经系统疾病、糖尿病、卒中、帕金森和脊柱损伤等疾病（图2）。
然而，这并不意味着所有这些研究都有很好的结果，也不意味着所有这些研究都引入了新的治疗方法；其中一些临床试验研究只是为了提高治疗效率，比较不同类型的治疗方法，或分析干细胞进入体内后的各种参数。

文章图片
图2：在使用干细胞的临床试验中考虑的疾病