阐述干细胞疗法产品从理念到临床成功使用服务的转化过程( 五 ) _健康小知识

自体与同种异体：用于临床试验研究的基于干细胞的产品可分为两类：自体和同种异体干细胞。在自体干细胞治疗中，干细胞是从患者自己的身体中收集的。培养扩增的自体干细胞是移植前扩增的自体干细胞，可分为修饰和未修饰的扩增自体干细胞两类。如果自体干细胞在采集后立即移植到供体，这是一种非扩增的自体干细胞治疗。这些细胞的使用通常对获得临床试验授权的限制较少。同种异体干细胞的分类与自体干细胞的分类相似，只是同种异体干细胞是从健康供体处收集的。使用这些细胞需要更多的先决条件测试，以检查捐赠者的健康状况。同种异体干细胞在临床试验研究中的使用量超过自体干细胞（46.34%vs44.51%），如图所示图3.

文章图片
图3：在使用干细胞的临床试验中应用干细胞类型。
阶段：临床试验研究分不同阶段进行。在每个阶段，研究目的、参与者人数和随访时间都可能不同。除非已完成阶段的结果已由主管当局审查，否则不应开始新阶段的临床试验，以证明已完成阶段的结果对开始新阶段的授权有效临床试验阶段。为此，在临床试验研究的每个阶段结束时，主管部门都会评估新药是否安全、有效、有效地治疗目标疾病。图4）。

文章图片
图4：使用干细胞的临床试验中的临床阶段状态
早期阶段I：强调药物对人体的影响以及药物在体内的加工方式。
进行临床试验的第一阶段是为了确保新疗法是安全的，并确定新药如何在人类身上发挥作用。 FDA估计大约70%的研究通过了这一阶段。
在第二阶段，确定准确的剂量并收集有关效率和可能的副作用的初始数据。 FDA估计大约33%的研究进入下一阶段。
第三阶段评估产品的安全性和有效性。这一阶段的结果将提交给FDA/EMA以获得新产品的批准，从而允许生产和销售该药物。 FDA估计有25%–30%的药物在此阶段通过。
第四阶段在新产品获批后进行，用于确定新产品的公共安全性。
参与者数量和持续时间：新的干细胞产品在成功完成临床试验阶段后有资格上市。由于新产品已在志愿者身上使用，并且该药物的效果/副作用也已在不同阶段进行了很长时间的跟踪，因此现在可以决定是否将其引入市场供公众使用。每个研究和每个阶段的参与者人数和长期随访的持续时间都不同（图5和图6）。

文章图片
图5：使用干细胞进行临床试验的登记

文章图片
图6：使用干细胞进行的每项临床试验研究的持续时间
参与者年龄：大约有190,000人使用已注册的干细胞参与了所有已完成的临床试验研究。每项临床研究均在不同年龄组进行，根据药物类型、疾病类型和申办者决定，不同研究之间的差异，如图7 。

文章图片
图7：使用干细胞参与临床试验的患者年龄
临床试验研究数量：临床试验研究数量从2000年到2014年逐渐增加， 2014年以后虽然有波动但没有明显变化（图8）。 2014年这一增长的原因尚不清楚，但可能与EMA在2014-2015年推出的第一个含有干细胞的先进药物治疗产品(Holoclar)有关。

文章图片
各个国家临床试验注册数量：据经济网站报道，细胞治疗市场近年来增长显著，未来几年有望进一步增长；因此，许多国家都开始了这方面的研究。我们来自clinicaltrial.gov的数据显示，美国使用干细胞进行的临床试验最多（图9）。政府机构、行业、个人、大学和私人组织都对基于干细胞的治疗进行了投资。