氨酸铜|一个'药神父亲' 一场迫不得已的冒险自救( 四 ) 更年期|人体|骨密度|中老年人

对于治好儿子的罕见病，徐伟也没有十足的把握。在他的父亲徐宏看来，儿子徐伟现在已经进退两难，摆在他面前的，已经不再是像化合物组氨酸铜那样简单的药物研究。徐宏认为，到了基因这个层面，徐伟是不可能完成的，其中既有技术上的壁垒，也要面临更大的风险，“他现在是把自己整个人搭上来做这件事”。
“没有别的路可走了”
10月4日，徐伟发微博称，“我构建的截短版ATP7A序列体外293T细胞验证结果已经于昨天得到结果，已在细胞内表达，并且表达的蛋白定位于反式高尔基体。”
这意味着基因替代疗法有了希望。
“小组模型成功了，但是还不能够进入治疗阶段。”徐伟说，目前基因公司正在做小鼠动物实验，摆在徐伟面前最近的难题，是寻找最后一步动物实验用的猴子。由于疫情，实验用食蟹猴涨价到22万元一只，在这个实验中，徐伟至少需要5只，但即使给足价格，也很难找到货源。
动物试验过后，还需要合法合规地进行临床试验，目前有一家医院向徐伟表达了合作意愿，“最快的话，两个月灏洋就可以用上基因替代药物。”徐伟说，这是在顺利的情况下，“实验不会像理论上那么简单，也许会有很多意外。”
但即便如此，小灏洋可能不会在用上基因替代药物后完全痊愈，加上干细胞疗法，徐伟判断，这些治疗方式有可能会让小灏洋恢复正常智力，并且达到能够生活自理的水平。小灏洋突变的基因在全身都有表达，基因替代疗法只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，在徐伟看来，最终基因编辑才是最彻底的治疗方式，“只要基因编辑技术成熟，理论上，人类的一切健康问题都可以解决。”徐伟说。
基因编辑是一种对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。“它就是通过载体进到你体内，改变你现在每一个细胞的基因。”在复杂的基因序列中，徐伟已经找到了小灏洋出现错误的那一小段。他在书房的电脑前，打开文档，像整整一页面摩斯密码一样的字母组合中，徐伟用鼠标选中其中一小段，“只要改变这一段，小灏洋将完全变回正常人。”徐伟说。
徐伟不否认，通过基因编辑技术，正常人也可以变得“不正常”。走到基因编辑这一步会“很难”。
2021年1月，我国药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请。同年2月，《最高人民法院最高人民检察院关于执行，<中华人民共和国刑法>确定罪名的补充规定（七）》规定了非法植入基因编辑、克隆胚胎罪罪名。
在制药救儿的路上，徐伟正在面临一座险峰。
【 氨酸铜|一个'药神父亲' 一场迫不得已的冒险自救】文/本报采访人员颜星悦