【家属|人口基数优势 “70万一针”天价药入医保实现“零突破” 家属：孩子腿部已变形 希望赶紧去打针】“群里好多人激动的哭了 ， 一夜没睡 。 “12月3日上午 ， 蕾蕾爸爸将诺西那生钠注射液纳入国家医保的通知转发给采访人员 ， “等待了两年 ， 终于官宣了 。 ”红星新闻2020年8月曾报道 ， 脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 蕾蕾是患有脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）患儿之一 。 而进口药物诺西那生钠注射液是中国首个获批的SMA治疗药物 ， 此前却因“一针近70万”的高昂药价让大多数病患家庭望而却步 ， 并由此引发广泛关注 。 （此前报道：70万一针的罕见病药引争议 ， 药企回应：没入医保因不符合2019年谈判资格）
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▲山东SMA之家交流群截图 图据济南时报
一年后 ， 蕾蕾爸爸和湖北群内30余位病患家属盼来了好消息 。 据国家医保局12月3日的最新消息 ， 经过这次国家医保药品目录谈判后 ， 诺西那生钠注射液出现在2021年国家医保药品目录中 ， 自2022年1月1日起正式执行 ， 这也意味着高值罕见病药纳入医保实现了零的突破 。
快3岁的蕾蕾这一年以来 ， 身体退化得特别严重 ， 尽管父母每日细心看护 ， 可她的腿部已经开始变形 。 “今年住了3次医院 ， 都是从鬼门关救回来的 。 ” 蕾蕾爸爸告诉红星新闻采访人员 ， 他迫不及待给河北省医保局拨打了电话 。 虽然具体价格和报销比例目前还未公布 ， 但蕾蕾爸爸说 ， “得打针去 ， 肯定去 。 ”
谈判现场：
以中国人口基数为优势 罕见病不“罕见”
SMA又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病” ， 它是一种常染色体隐性遗传病 ， 通常患儿的父母都是携带者 ， 患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性 ， 从而导致严重的肌肉萎缩、无力 ， 患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现 ， 最终可能丧失行走能力 ， 并出现呼吸、吞咽障碍 。
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▲脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy ， 又被称为“婴幼儿遗传病杀手” 。 图据《新医学》杂志
作为全球首个SMA精准靶向治疗药物 ， 诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发 ， 2016年12月23日首次在美国获批 ， 随后该药物在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA 。 2019年4月28日 ， 诺西那生钠注射液在中国上市 ， 用于治疗5qSMA ， 并成为中国首个能治疗SMA的药物 ， 此前该类药物的价格一直居高不下 ， 高达近70万元一针 。
高昂的药价让绝大多数SMA患者望而却步 ， 这其中包括蕾蕾 。 快3岁的蕾蕾这一年以来 ， 身体退化得特别严重 ， 尽管父母每日细心看护 ， 可她的腿部已经开始变形 。 “今年住了3次医院 ， 都是从鬼门关救回来的 。 ” 蕾蕾爸爸告诉红星新闻采访人员 ， 对于诺西那生钠注射液在今年被纳入医保局 ， 他觉得蕾蕾有了“生”的希望 ， 在得知消息的下一秒 ， 他迫不及待给河北省医保局拨打了电话 ， “他们说等文件 ， 国家是明年1月1日开始实行 ， 等了这么长时间 ， 不差这一会 。 ”虽然具体价格和报销比例目前还未公布 ， 但蕾蕾爸爸说 ， “得打针去 ， 肯定去 。 ”
国内首家关注罕见病SMA的公益机构——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍表示 ， 6年的坚守和努力 ， 终于在今天迎来了里程碑意义的消息 。 “今天早上我和家长们一样 ， 激动的泪流满面 ， 感恩心系百姓的政府和社会责任心的企业 ， 以及每一位陪伴的爱心人士 。 ”
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