天价|高值罕见病药进医保背后：一针70万变3万，天价怎样砍下来？( 三 ) 高值|医保|目录|谈判|患者|药品

此前，很多人并不看好高值药品进医保。一方面，因为不少高值药品疗效好，处于所在疾病领域的垄断地位，药企不担心盈利，也就有了不让价的底气；另一方面，价格过高的药品进医保，可能会侵害到更多参保人的权益。
在此次医保谈判中，单价120万元的天价抗癌药阿基仑赛注射液虽然通过了初步审查，但并未进入医保目录谈判环节，让更多人坚定了以上看法。
“不同于国外，很多罕见病叠加中国庞大的人口基数后，患者为企业带来的用药市场相对更加可观。 ”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林说。
14亿人健康福祉与中国市场，正是用销量换低价的底气。国家医保局有关负责人介绍，对纳入谈判范围的药品，是以“全国医保使用量”与企业磋商议价。不少独家药品进入国家医保药品目录后，基本可以争取到国内90%的市场，销量很是可观。
作为高值罕见病药进医保的首开先河者，诺西那生钠注射液医保谈判的成功，也许能够为高值药品进医保提供一些经验。但其中不可忽视的事实是，所谓的“天价药”并不是没有降价空间。
2021年6月，同样用于SMA领域的罗氏神经创新药物利司扑兰口服溶液用散进入中国市场。利司扑兰根据患者年龄和体重进行给药，加上赠药， 2岁以下低体重SMA患儿用药费用远低于诺西那生钠，而我国SMA患者发病年龄80%在2岁以下。该药品对诺西那生钠注射液的既有市场形成挑战。
中国的销售市场外加竞品出现，让国家医保谈判有底气可以争取到进口高值药品远低于国外市场的价格，甚至是全球最低价，也让更多好药、新药进医保成为可能。
相对于不少人认为此次高值药品进医保只是偶然事件，刘国恩表示，在现有规则下，评审专家在平衡价值和价格关系时，重点考虑个人负担过重的疾病，从而推动实现一些药品进医保的突破，为患者实实在在地“减负” 。未来医保谈判可能会为更多“高价药”亮起“绿灯” ，这需要共同探索多方受益和促进创新的医保方案。
“70万元一针”的诺西那生钠注射液从去年与医保“擦肩而过”到今年“成功入场” ，也许能为更多“天价药”进医保提供一种思路和借鉴。
进医保并非高值药品普惠化的“唯一正解”
“医保追求的战略性购买，不是拼‘最便宜’也不是被‘天价药’吓倒。 ”金春林表示，医保通过“腾笼换鸟” ，可持续性地实现“人民至上、健康至上”的最大公约数。
首都医科大学国家医保研究院医药管理室主任曹庄说，单纯通过基本医疗保障不能解决所有患者使用高值药品的问题，同时还要发挥商业保险、社会救助等多方作用，厘清责任边界。
“技术的革新可以实现从根本上降低创新药物的成本与价格，并为药品的未来市场竞争和进医保做好充分的准备。 ”药明巨诺董事长李怡平说，公司的CAR-T产品虽然今年获批上市，但在两年前已开始布局一项长期的降成本发展战略，包括提高原材料使用效率、实施国产替代以及加快新技术研发，以期最终实现大幅度降低成本。
以CAR-T产品为例，目前的技术在自体CAR-T产品上较为成熟，未来方向之一是研究异体CAR-T技术，也就是俗称的通用CAR-T 。此技术如突破并成熟，就可以用健康人的T细胞做出通用的CAR-T产品，同时提供给更多患者使用。如此一来，成本有望进一步降低。
此外， “同情用药”的方式既可以帮助急需用药但又没有能力负担高昂药费的患者，也能够帮助企业获取更多真实世界的验证数据。