海绵|用上特效药，“海绵宝贝”重获“掌控”人生的希望身体|特效药|宝贝|患者|宗锋

去年诺西那生钠注射液被纳入医保，是脊髓性肌萎缩症患者群体盼望已久的“大事”
包宗锋（右）和包珍妮一起看她创作的诗歌（2021年4月13日摄）。新华社采访人员韩传号摄

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曾因脊髓性肌萎缩症（SMA）被诊断“活不过4岁”的女孩包珍妮，现在快要21岁了。
被“冰冻”在床的漫长时光里，她与疾病较量，用头脑学习，以拇指书写。
去年此时，新华每日电讯采访人员第一次走近包珍妮。她躺在不到两平方米的床上，身体退化到全身只有右手大拇指能活动。而今，用上“特效药”的她，已经可以在大脑控制下摇动手腕，逐渐感受到身体微小却令人欣喜的进步。
重新“掌控”人生的希望
“脊柱侧弯到已经没有正常的解剖结构了。 ”包珍妮的主治医生、温州医科大学附属第二医院儿童神经科副主任林忠东说， “争取一针成功。 ”
媒体、医生、家人们的眼神隔着玻璃看向同一方向。 “成功了！”人群中突然响起欢呼。 2022年1月1日，新医保目录落地首日，温州女孩包珍妮接受了诺西那生钠第一针注射。
父亲包宗锋拨通妻子的电话。包珍妮没有立刻发出声音。她忍着哭，五官不受控制地轻微抽搐。过了几秒钟，她对着电话里的妈妈，小声说了句“我想你了” 。
热泪一直往下淌，床上铺了纸巾接着。又过了一会儿，她向采访人员说：“我最大的愿望是能坐起来，抱抱爸爸妈妈。 ”
至今，包珍妮已经接受了三针治疗。第一针后，左手的力气有所增强，可以进行短暂的竖立；第二针后，呼吸变得较为顺畅，嘴巴也能张大更多；第三针后，左手可以立住手臂并缓慢摆动手腕，右手也增加了一些力气。
包宗锋兴奋地用视频记录珍妮的每一点变化。 “动一动” ， “摇快一点试试” ，纤细的手臂，在屏幕里笨拙地摇动，一次又一次。
用药之前，她感觉“上天一直在剥夺我所拥有的东西，身体的机能也好，人生该有的轨迹也好” 。而今，她觉得能够摆动的手腕就像一个信号，仿佛人生又能由自己来掌控。
历经艰辛活下来
“十几年来，我们为了这一刻，经历了千辛万苦。 ”包宗锋说。
2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。这是全球首款针对SMA致病基因的疾病修正治疗药物，通过鞘内注射，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善患者运动功能，改变疾病进程。
2018年9月，该注射液被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。 2019年2月，该注射液在中国获批，而后正式在中国大陆上市。彼时， 70万元一针的价格门槛曾把无数患者拒之门外。
就治疗而言，第一年注射6支，此后每年注射3支，并维持终身，一旦停药，患者身体又会持续恶化。
等待药物降价，于SMA患者家庭，每天都是一种煎熬。 “孩子不断在退化。我们看着包珍妮从能走，到能坐着，再到只能躺着，毫无办法。 ”包宗锋常常觉得遗憾、沮丧、自责。支撑他们不断把包珍妮送去抢救的，是一个远远的信念——把命保住，活下来，直到能用上药的那天。
2021年12月3日，诺西那生钠注射液被纳入医保。 SMA患者群里，大家心照不宣的欣喜，化成泪水交汇。
一切获得都是礼物
“其实刚得知能用药的第一反应是很平静的，总觉得不太真实。 ”包珍妮回忆说。