肿瘤|一年280万？“广谱抗癌药”获批国内上市，亲试者已正常生活7年基因|抗癌药

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“我坐在轮椅上，每小时吸5升氧气，几乎无法连续呼吸，我快要死了。 ”Nichol Miller是全球首位接受拉罗替尼治疗的癌症患者，当时的她已经是癌症晚期，生命岌岌可危，然而拉罗替尼力挽狂澜，几乎清除了她体内的肿瘤病灶。拉罗替尼堪称是国外的“抗癌神药” ，也是一种不限癌症的广谱抗癌药， 2018年获得美国FDA批准上市，陆续被40多个国家批准。而在今年4月，中国也批准了拉罗替尼在国内上市，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，不需考虑癌症的发生区域，这意味着癌症患者有了更大的生存希望。

?一、从癌症晚期到肿瘤消失，全球首位接受拉罗替尼治疗的患者

2014年秋天， Nichol Miller查出腿部患有最高级别的软组织肉瘤，随后进行了全身化疗和手术，但依旧没能阻止癌细胞的扩散。那会的Miller因肺部也存在肿瘤，无法自主呼吸，每天都只能吸氧续命，同时她还要忍受非常剧烈的疼痛，绝望在她的心头涌现。
幸运的是， Miller的医生没有就此放弃她，主治医师对她进行了全面的基因组测序后发现她的肿瘤内有一个罕见突变——NTRK基因融合。
当时临床上正好有一个针对这种突变的临床试验，就是拉罗替尼治疗，但试验刚刚开始一切都是未知的。得知消息的Miller决定放手一搏，因为没有比现在更糟的情况了， 2015年3月，她开始接受治疗。

?令人没想到的是， Miller在服用药物的三天内，她竟然可以坐下来完整地讲话，一个月后她的呼吸完全正常了，六个星期的时候，她已经可以骑马了。一切都在好转， Miller最后的CT结果显示，双肺内密密麻麻的肿瘤已经消失殆尽。换言之， Miller在拉罗替尼治疗后，逐渐恢复了健康。
效果如此好的拉罗替尼治疗法，到底是什么？相信很多人对此闻所未闻，接下来小艾就带大家来详细了解拉罗替尼治疗法。
二、拉罗替尼：不限癌症，只认基因突变，对多种癌症有效
拉罗替尼是一种高特异性的TRK抑制剂，可以高选择地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，以此来达到抑制存在这些突变的癌细胞持续繁殖，发挥抗癌作用。
拉罗替尼疗法目前公认的优点有两个：1、不限癌种，只认基因突变
TRK基因融合是很多肿瘤发病的“祸根”之一，肿瘤是由NTRK和另外一个不相关的基因融合，从而形成异常的TRK蛋白，又被称为TRK融合蛋白。
这些蛋白具有构象激活作用，在体内会持续过度激活细胞传导通路的下游，不论肿瘤发生在什么位置，这些TRK蛋白都可以融合进去，促进肿瘤的扩散、生长。与其他驱动基因不同， TRK融合基因广泛分布在各大瘤种中，发病的患者不会局限在某一种肿瘤。
而拉罗替尼可以针对携带TRK融合蛋白的肿瘤患者，进行精准的治疗，造福更多的癌症患者。

?2、快速、高效和持久的应答
2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拉罗替尼疗法对于所有年龄段、所有的癌症都具有强大、长期的临床表现。
不论肿瘤类型如何、年龄大小，在所有的NTRK融合的癌症患者中， 206例可评估的承认、儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率达到了75% 。且持续缓解时间平均达到了4年（49.3个月）以上。另外，该数据不单单覆盖同一种癌症，而是覆盖了21种不同的癌症类型。