产品|定价超百万！抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何？( 二 ) 细胞|抗癌|患者|疗效|陈女士

据复星凯特和药明巨诺的官网介绍，奕凯达的最佳总缓解率（ORR）达到79.2% ，相关数据显示客观缓解率83%、完全缓解率58% ， 4年总生存率达44%；接受倍诺达的治疗，在58例可评估有效性的患者中，最佳客观缓解率为75.9% ，最佳完全缓解率为51.7% 。
华中科技大学附属同济医院血液科主任周剑峰教授表示，在之前进行的CAR-T疗法临床试验中，很多患者的治疗效果都非常不错。白血病、B细胞淋巴瘤这两种疾病的缓解率大幅提高，其中前者的缓解率超过90% ，后者则超过80% 。对于那些复发难治的淋巴瘤患者而言，在临床试验中接受CAR-T治疗后，接近一半的人群能实现长期生存。
“CAR-T疗法被大家所熟知主要归功于它在血液肿瘤上的疗效。 ”邦耀生物合伙人、研发副总裁张楫钦表示，临床数据显示CAR-T 产品在急性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤治疗上的最好完全缓解率可以达到70%、80%以上。他认为，这在肿瘤治疗上已经是很好的疗效。
前述医学人士表示，目前获批的两款CAR-T产品都属于自体CAR-T ，需要对患者自身采集血液、提取T细胞，然后将T细胞改造后回输患者本人体内。就采血到回输过程的时长而言，根据制备工艺差异，快的话2周左右，慢的话需要1-2个月。一些疾病进展较快的患者可能等不到细胞回输，这个时候可以考虑使用通用型CAR-T产品。
【产品|定价超百万！抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何？】通用型CAR-T具有可工业化生产、成本低、周期短等优势。周剑峰认为，通用型CAR-T产品是值得期待的未来，实际疗效虽不如自体CAR-T ，但价格可以降低到自体CAR-T的十分之一或者更低。也就是说，自体CAR-T产品价格是120万，通用型CAR-T产品10万元左右就可以。
“不过，通用型CAR-T产品想要真正实现临床应用，还需要很长的路要走。 ”他预计，大概还需要5-10年的时间这类产品才能逐渐成熟。
未来价格或大幅下降
近3个月，国内接连批准两款CAR-T产品上市。这被业内视为国内CAR-T元年正式到来的一种信号。不过，因为价格昂贵， CAR-T药物被很多人冠为“天价药” 。
奕凯达是国内首款上市CAR-T产品，据网传药品销售订单显示，定价为120万元/袋。倍诺达是药明巨诺（02126.HK）于9月初获批的自体CAR-T产品，目前虽尚未公布定价，但价格也不会便宜。
周剑峰表示， “贵”的原因主要是这种药无法进行批量生产，制造成本就占到售价的70%-80%以上。另外，作为活细胞药物，在制备过程中对环境洁净度等方面要求非常高，在细胞采集、无菌培养等多个环节消耗大量成本。
此外，研发成本高、消费群体相对有限，也是造成药品价格居高不下的原因之一。王立群表示，目前上市的CAR-T药价确实比人们传统认知中的药价贵很多，但等到充分实现商业生产后（有足够的病人数），希望它的生产可变成本会有所降低。
在他看来，自体CAR-T是后端生产的产品，只有开具处方之后，才能对患者进行采血，进而开展后续个性化的药品生产环节。成本高、毛利低、一次性治疗方式，都决定了价格不可能便宜。
这也可从生产企业的研发投入中窥得一二。复星医药曾在公告中提及，截至2021年7月，复星凯特现阶段针对阿基仑赛注射液的累计研发投入约为人民币7.0354亿元，这其中包含了专利及技术许可费用。
全球范围内，除了中国近期获批的两款外，目前还有5款CAR-T药物已被批准上市，包括诺华的Kymriah、吉利德子公司Kite制药的Yescarta和Tecartus、百时美施贵宝的Liso-cel以及百时美施贵宝和Bluebird共同研发的Abecma 。从定价来看，这5款产品都不便宜，定价在37.3万美元和47.5万美元之间（折合人民币约为241万元至307万元之间）。