产品|定价超百万!抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何?( 三 )


相较国外的CAR-T产品售价 , 120万元的价格已经低了很多 。 不过 , 对于普通患者来说仍然难以承担 。 很多人会抛出这样一个问题 , 现有价格还能再降吗?
多名专家和医学人士告诉中国新闻周刊 , CAR-T产品未来会降价是必然趋势 , 不过具体能降到什么程度 , 现在不好说 。
王立群透露 , 国内CAR-T产品的定价不超过国外的50% , 这是企业内部划定的上限 。 “目前的产品降总成本的空间有限 , 更多的关注点还是如何做到可变成本的平摊 , 例如让更多的医保、商保的介入来提高患者的可及性 。 ”
“因为具备大规模生产、成本低、即用、成药性强等优势 , 通用型CAR-T技术的突破是未来实现降价的重要途径之一 。 ”张楫钦估计 , 未来通用型CAR-T产品的价格可能在十几万人民币 。 随着物料成本的降低、技术的迭代和更新 , 自体CAR-T产品的价格有望在今后降低到40-50万人民币 。
在周剑锋看来 , CAR-T产品在国内的发展仍处于早期 , 未来随着研发成本的降低和医疗成本的覆盖 , 价格会降下来 , 应该对这项技术的发展多一些耐心 。
不是“万能药”
2016年轰动一时的魏则西事件所带来的影响还未彻底消散 , 后又有NK细胞疗法被卷入肿瘤治疗黑幕事件中 。 这些事件在一定程度上也影响了患者对细胞疗法的认识 。 作为近年来在细胞治疗领域发展起来的新疗法 , CAR-T细胞疗法自然也会遭到部分人的质疑 。
张楫钦认为 , 因为魏则西事件 , 公众对细胞疗法质疑的根本原因并不在于技术本身 , 主要原因是一些医疗机构过度夸大了效果 , 整个治疗过程也很不规范 , 甚至存在乱收费的情况 。 这些因素综合起来 , 导致患者对疗效抱有过高的期待 。
他指出 , 任何一种治疗方法都存在风险 , 每个医疗机构有责任让每位患者充分、客观地了解这些信息 。 如果CAR-T疗法也类似地按不正规的方式开展临床治疗 , 那么也会出现同样的问题 。
多名专家提示 , CAR-T疗法并非适合每个肿瘤患者 , 医患双方都应慎重选择 , 且应遵循规范化治疗的原则 。
赵维莅曾指出 , 不应让那些无需做CAR-T的患者接受CAR-T治疗 , 避免过度治疗 , 同时也要把需要做CAR-T的患者选出来 , 使他们有更好的预后 。
值得注意的是 , 在疗效可观的同时 , CAR-T存在不容忽视的副作用风险 。
9月18日 , 国家药监局药品评审中心发布了《嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》) , 对CAR-T技术的安全性、药物警戒等问题提出要求 。 业内人士认为 , 这也可视为官方释放的一种信号 , 开始对这种疗法的安全性等问题作出规范 。
《征求意见稿》指出 , 在开展CAR-T临床试验的过程中暴露出了细胞因子释放综合征 , 免疫效应细胞相关神经毒性综合征等不良反应 , 这些不良反应如果不及时采取妥当的抢救措施 , 可能会致命 。
另外 , 除了自体CAR-T细胞外 , 移植供体来源的CAR-T细胞和通用型CAR-T细胞也已进入临床试验阶段 。 由于它们的新颖性、复杂性和技术特异性 , 可能会给患者带来远期的、潜在的安全性风险 。
前述医学人士认为 , “细胞因子风暴”是CAR-T细胞疗法比较严重的副作用 , 如果在有资质的医疗机构密切监测并及时处理 , 引发患者死亡的比例相对较小 。
尽管存在不少副作用和潜在的风险 , 但对于没有更好治疗选择的患者而言 , CAR-T疗法仍是他们的“救命稻草” , 大部分人还是愿意搏一搏 。 这也导致近些年国内CAR-T临床试验数量“井喷” 。