徐伟：第二个目标是基因治疗 ， Menkes是一种基因突变疾病 ， 基因药物的载体都是改装后的病毒 ， 我很担心孩子的排斥反应 。 相比基因药物 ， 基因编辑是更彻底的治疗方式 ， 所以同时我还在研发基因编辑工具 ， 但基因编辑是一座难以跨越的大山 。
我现在希望专家们能帮我们解答一些技术性的问题 ， 并尽快以合法合规的方式将我的“自制药”提供给其他Menkes病友的家长们 。
新京报采访人员 彭镜陶 马毅菲
编辑 左燕燕
【徐伟|对话|自制药救儿的父亲徐伟：翻译国外论文制药，最大困难是孤独】校对 吴兴发

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