动力|儿童用药临床试验动力不足 a121

“据统计，我国针对儿童开展的临床试验有330项，仅占国内同期临床试验的2.8%，远远低于全球11.2%的占比。”国家卫生健康委科教司重大专项处四级调研员柴慧婷日前在中国儿童药物发展论坛上表示，我国儿童用药临床试验少，用药研发较为单一。
多位业内人士表示，我国儿童用药尤其是低龄儿童用药存在专用剂型和规格偏少。研发难度大、扶持政策不到位，导致企业研发动力不足、供需沟通不畅等问题，是制约儿童用药研发与转化的瓶颈。
儿童用药仍存不同程度短缺
虽然我国儿童用药已有较大程度发展，但对于适宜低龄儿童品种，尤其是适合的相关规格和口感的儿童用药仍然缺乏。
首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲表示，近年来，儿童用药问题在我国逐步得到重视，党和国家做出许多卓有成效的努力，使得儿童健康水平不断提高，用药保障体系也逐步完善，但总体来说，仍存在临床急需的或有临床价值的药品研发少，低水平重复研发多的情况。
柴慧婷表示，通过通用名统计，儿童专用药615个，仅占我国已批准上市药物的总数的4.4%。我国儿童/成人共用药占比为80.9%，有数据显示，目前儿科临床约50%的药品需要拆分成不同剂量用于不同体重的低龄儿童，而药品说明书又没有儿童的用药信息，这就是剂量靠猜，用药靠掰的主要原因。
“我国儿童专用药当中，80%是用于常见病治疗的中成药，化药和生物制品相对较少。”柴慧婷表示，儿童专用药种类较少，多集中在抗感染和呼吸系统两个方面，且缺乏适宜低龄儿童的剂型和规格，让用药剂量错误成为儿童用药错误中发生率最高的一项。
根据北京儿童医院2018年病房药房口服药物分剂量调查，住院药房共有片剂99种，其中78种需要拆分剂量，个别品种用于新生儿、早产儿时需要拆分至1/25，1/50。此外，北京儿童医院2011-2019承担的课题研究显示，儿童专用药品仅46种，占15家儿科医院4.37%；低于2岁儿童适宜剂型对应品种更是不足30%；至少45%药品使用说明书缺乏儿童用法用量。
“并不是所有儿童药都缺乏，不同专业，不同疾病遇到问题不同。例如，感冒发烧呼吸系统、消化系统常见病多发病等低水平重复药物存在过多现象，但心血管、风湿免疫、血液肿瘤等专业病用药则明显短缺。”王晓玲说。
对此，柴慧婷表示，根据2018年统计儿童医院的诊疗人次显示，儿童诊疗人次也呈逐步增高趋势，疾病与用药不断变化，儿童疾病谱逐渐变宽。部分常见疾病发病现状明显改善，同时部分不常见的疾病成为影响儿童健康的常见疾病。
王晓玲表示，目前儿童用药问题分别是药品说明书儿童适应症、用法用量缺乏；儿童专用药品少，适宜低龄儿童剂型、规格不足；儿科临床诊疗指南数量少，尤其缺乏儿童用药循证指南，导致儿科不得不用成人药，标签外用药、经验性用药普遍。
“与成人相比较，儿童期具有两个显著特点：处于不断生长发育的动态变化过程中，脏器发育及其功能、心理发育尚不成熟。此外，儿童期的疾病谱、发病率，及其用药与成人也有所不同，而且年龄越小，差别越大。”王晓玲表示，参考欧盟药监局（EMA）及WHO对儿童适宜剂型的推荐，结合我国儿科临床应用的实际情况对不同年龄亚群适宜剂型进行了划分，但是尚未找到一种剂型可以覆盖所有年龄的儿童患者。
企业研发动力不足临床试验明显匮乏
国家药品监督管理局药品注册司化药处杨云云表示，儿童不是缩小版的成人，即使是同一个药品，儿童与成年人以及不同年龄阶段的儿童之间存在风险获益的差异，需要专门的开展研究。