渐冻症患者蔡磊的“生死时速”( 三 )

在罕见病群体中，蔡磊不是推进药物研究的第一人。 2000年， AryaSingh的父母为了给患有脊髓性肌萎缩（SMA）的女儿治病，推动了整个药物研发，如今SMA实现了有药可医。蔡磊所做的事情与AryaSingh的父母一样，当患者、家属、科研领域和制药公司共同努力攻克疾病时，他们将不可能变成可能。
只是蔡磊做的事情比SMA的突破要难得多， SMA是一种单基因疾病，靶点和治疗方法非常清晰，而渐冻症近200年来依然是病因不明、靶点不清，而且属于脑科学和神经系统疾病，堪称人类医学最大的难题之一。
“同期发病的病友走的越来越多，
生死时速继续中”
2021年下半年，团队发展终于有了新的起色，越来越多病友开始相信蔡磊，科学家们也在多轮沟通后，愿意帮渐冻症患者试一试。文献科研的工作已经由张馨霏等10多位专职或兼职员工来协助推进，他们主要负责科研调研、查阅和沟通国内外药物研发管线、自主设计药物研发管线。

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数位专职和兼职的科研工作者已经投入到渐冻症药物的开发工作中。 /图·pexels
“因为渐冻症的病因不明，关于病因有各种猜测，这些猜测的病因里面会引申出猜测的以及已研究出来的靶点。现在药研几乎都是在这些猜测的靶点中，针对这些靶点进行研究。 ”张馨霏平均每天阅读50—100篇文章，把关于靶点的内容全部下载下来，查阅的过程中还会查到其他病理相关的内容。
除了要看渐冻症相关的文献，团队也要研究像脊髓损伤、神经退行性疾病、帕金森病、阿尔茨海默病、运动神经元病、神经再生、神经免疫学以及干细胞、基因等的相关文献，团队已锁定的文献约有50万篇。这可以说是渐冻症研究最专业的民间组织。
医生、患者、药企、科学家、投资人都知道渐冻症新药研发非常艰难，但在蔡磊看来，在这个世界上如果渐冻症患者都不去努力，那还指望谁去努力。
帕特里克·奎恩与皮特·弗雷茨通过“冰桶挑战”募集到1.15亿美元善款，推动了大众对渐冻症的认知以及相关研究；美国病友希利向麻省总医院捐款搭建了渐冻症快速临床试验平台；英国科学家彼得·斯科特-摩根利用AI人工智能技术创作虚拟化身；帕特里克拍摄《我，一个渐冻症患者的生活实录》，用影像记录了一位渐冻症患者确诊后的生活……在全球多个国家，渐冻症患者群体一直在试图用各种方式引起社会、药企、科学家们的关注，但每一次他们的突然离世都会让进展变慢。
去年7月30日，在蔡磊和他的团队发起的第二次“冰桶挑战”的视频中，他还可以从容地拿麦克风讲话；今年7月13日接受采访时，蔡磊的双臂已经难以抬起。现在蔡磊出门需要两个人陪着，他的生活已完全不能自理，双手、双臂功能基本丧失，腿部开始肌肉萎缩。

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2021年7月，渐愈互助之家创始人蔡磊再次发起冰桶挑战活动。 /受访者供图
采访过程中，蔡磊的身体持续肉跳。 “开始很怕肉跳，因为肉跳的区域增加，意味着病情在发展。现在坦然了，随便跳，反正我知道我的胳膊得残废，最后可能就是躺在床上了。 ”
在渐冻症病友的微信群里，咨询得最多的问题是患者的后期护理。渐愈互助之家的运营马文慧说：“真实的渐冻症患者病情恶化都非常快，不会像霍金那样活很多年，有些人确诊后不到一年就离世了。 ”渐冻症患者的病程进入中末期后，随着运动神经元丢失，患者会逐渐丧失运动、语言、吞咽和呼吸功能。