“全球最低价格”！罕见病患儿用上便宜的“救命药” _健康小知识

10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业有限责任公司举办了依诺思【R】氯巴占全国上市线上发布会。
会上，宜昌人福药业有限责任公司总裁杜文涛介绍，该款国产氯巴占片规格为10mg/片，每盒28片，定价84元每盒。 “是全球最低价格” 。
杜文涛表示，针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占片进入国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益机构合作，为经济困难的家庭开展用药援助。此外，考虑提高小儿癫痫患者用药依从性，公司还将推进研发氯巴占口服液。
罕见癫痫患儿家属、病友群群主“松松爸爸”表示，对积极支持、推动罕见癫痫治疗用药问题解决的相关部门和社会各界表示感谢。
此前报道：“救命药”氯巴占落地
在国家卫健委、国家药监局等多方努力下， 2022年9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。
氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药” 。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。
毛女士的儿子是首位在国内合法使用上原研药氯巴占的患儿。孩子两岁时患上了婴儿痉挛症，在病友群里知道氯巴占将在国内上市的消息， 9月22日，她专程从河北带着孩子来到北京协和医院神经科。孩子服用氯巴占已经将近5年了，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。而这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

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患儿家属毛女士：原来一直网上代购，从德国那边找人给代购过来，但是怕买到假药，也挺担心的。现在就太方便了，因为不用担心买到假药了，毕竟医院开出来肯定是正规途径，而且不用担心断药了。我们都挺高兴的，只要是孩子吃这种药的家长肯定都挺高兴的。
为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。《方案》明确，在北京协和医院牵头的遍布全国的50家三级医院，进口氯巴占将陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。

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北京协和医院药剂科主任张波：它其实建立一种中国特色药物可及性的创新的机制，为其他的罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。难治性癫痫无论是对于患儿还是对家庭来讲，它的影响非常严重。比如对患儿的智力发育影响，对他的身体的损伤，还有精神的压力，都是非常大的。随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者应该会有非常大的获益，解决了用药的可及性问题。
截至目前
已有2860种药品进入国家医保目录
国内67%的已上市罕见病用药都在其中
大大减轻了患者的用药负担
10年间，我国医保参保人数
【“全球最低价格”！罕见病患儿用上便宜的“救命药”】从5.4亿增加到13.6亿
同时，我国建成了
全世界规模最大的基本医疗保障网
为了一个更高质量、更可靠的
全民医疗保障体系